La miocardiopatía innovadora de MyoKardia se dirige a todas las fases 3 Puntos finales clínicos

Hoy, MyoKardia anunció que su nuevo medicamento mavacamten ha alcanzado el punto final primario y todos los puntos finales secundarios del ensayo en la fase crítica 3 estudio clínico EXPLORER-HCM para pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática, sintomática, HCM. En comparación con el grupo placebo, el tratamiento de mavacamten resultó en una mejora significativa en los síntomas de la enfermedad, la calidad de vida y la obstrucción ventricular izquierda. Se espera que la compañía presente una nueva solicitud de medicamento para mavacamten a principios de 2021.

La HCM es una enfermedad crónica y progresiva que puede causar una variedad de síntomas debilitantes y disfunción cardíaca. Según las estadísticas en el comunicado de prensa, una de cada 500 personas se ve afectada por HCM. La causa más común de HCM es una mutación en la proteína miocárdica del sarcómero. La enfermedad también es una causa común de paro cardíaco en los jóvenes. La mayoría de los pacientes no tendrán ningún síntoma en la vida diaria. Pero algunos pacientes tendrán síntomas como obstrucción miocárdica, y su enfermedad también se llama miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática. Aunque esta parte de los pacientes es rara, ha sufrido grandes riesgos para la salud. La HCM también se asocia con un mayor riesgo de fibrilación ventricular, accidente cerebrovascular, insuficiencia cardíaca y muerte súbita, y se necesitan urgentemente nuevos medicamentos para tratar a los pacientes.

Mavacamten es un innovador modulador alostérico oral de miosina miocárdica, que se espera que reduzca los pacientes' síntomas de contracción excesiva del corazón. En estudios clínicos y preclínicos, mavacamten puede reducir los marcadores biológicos del estrés de la pared cardíaca, reducir la contractilidad miocárdica excesiva y aumentar el cumplimiento diastólico. En abril 2016, la FDA de EE. UU. Otorgó a mavacamten la designación de medicamento huérfano para pacientes con HCM.

EXPLORER-HCM es un estudio clínico de fase clave 3 destinado a verificar la eficacia de mavacamten en el tratamiento de los síntomas y la función cardíaca en pacientes con HCM en comparación con el placebo. Los resultados del ensayo mostraron que, en comparación con el grupo placebo, el tratamiento con mavacamten logró una mejora en los cambios en la capacidad de ejercicio (VO máximo 2) y una mejora en el nivel funcional de la New York Heart Association (NYHA). Además, en todos los puntos finales secundarios, mavacamten también mostró mejoras estadísticamente significativas. Los puntos finales secundarios incluyen el nivel máximo del gradiente de presión del tracto de salida del ventrículo izquierdo (LVOT) después del ejercicio, NYHA, el pico VO 2 y la mejora en la puntuación de disnea del cuestionario de síntomas de HCM.

GG quot; Una de cada 500 personas se ve afectada por la enfermedad debilitante HCM. Los datos positivos obtenidos del estudio EXPLORER son un paso importante para mejorar la vida de los pacientes con enfermedad cardiovascular grave," Sr. Tassos Gianakos, CEO de MyoKardia Diga:&"; En este estudio clave, observamos las características de actividad y tolerabilidad de mavacamten, lo que subraya el profundo impacto y el potencial de este tratamiento, que tiene un profundo impacto en los posibles objetivos biológicos de la enfermedad . Esperamos presentar la primera solicitud de medicamento nuevo de MyoKardia, y nos esforzamos por llevar este medicamento a los pacientes que lo necesiten lo antes posible."