Se espera que la enfermedad gradual de las heladas acose el inicio de un nuevo medicamento, extendiendo el período de supervivencia por medio año

Este año, una epidemia repentina hizo que muchas personas recordaran a Zhang Dingyu, el "héroe del pueblo", y también llegó a conocer la rara enfermedad del "síndrome de congelación gradual".

Zhang Dingyu una vez ocultó su condición de congelación y luchó en la primera línea de la epidemia, y fue galardonado con el título honorífico de "Héroe del Pueblo". En la "Conferencia Nacional de Encomienda para la Lucha contra la Nueva Epidemia de Neumonía Coronaria", se tambaleó en el Gran Salón del Pueblo, que hizo llorar a innumerables personas.

Recientemente, la "gente helada gradual" introdujo buenas noticias: un nuevo estudio demostró que el nuevo fármaco oral AMX0035 en desarrollo puede prolongar el período de supervivencia de los pacientes hasta por medio año. Anteriormente, el fármaco se ha demostrado para retrasar la progresión de la enfermedad de "congelación gradual". Los resultados relevantes han sido publicados en la revista "Muscle & Nerve".

"Síndrome de resfriado gradual" más cruel que el cáncer

Hablando de "congelación gradual de la gente", el físico más famoso Stephen Hawking.

Hawking ha luchado contra la congelación durante más de 50 años. Lo que vemos es siempre una persona con la cabeza inclinada y sonriendo, y sólo puede expresar sus pensamientos a través de sus dedos retraídos en una silla de ruedas. Hawking es casi el "hombre de congelación gradual" más longevo del mundo. Generalmente, se tarda sólo de 2 a 5 años desde el diagnóstico hasta la muerte.

El "síndrome de congelación gradual", también conocido como esclerosis lateral amiotrófica (ELA), es una enfermedad neurodegenerativa rara que ataca las células nerviosas (neuronas) en el cerebro humano y la médula espinal, haciendo que los músculos se encojan y degeneren gradualmente.

La Organización Mundial del Salud incluye el "síndrome del resfriado gradual" como una de las cinco "enfermedades terminales". Todavía se desconoce la causa de la enfermedad. La genética, los defectos genéticos y los factores ambientales pueden causar daño a las neuronas motoras.

Las neuronas motoras controlan la actividad muscular durante el movimiento humano, el habla, la deglución y la respiración. Una vez dañado, la atrofia muscular y la degeneración, incapaz de moverse y hablar, tragar y la función respiratoria disminuirá gradualmente, y eventualmente morir de insuficiencia respiratoria causada por la debilidad muscular respiratoria.

En este proceso, el cuerpo humano parece estar "congelado" gradualmente, pero la conciencia es muy clara y sólo puede ver morir. Por lo tanto, el "síndrome de congelación gradual" también se considera "una enfermedad más cruel que el cáncer".

Estados Unidos una vez lanzó el "Desafío del cubo de hielo" para que más personas conozcan y presten atención al "síndrome de congelación gradual". El "entumecimiento y debilidad" que el retador experimentó en el momento en que fue cubierto con agua helada fue exactamente la experiencia personal del paciente con "síndrome de congelación gradual".

Zhang Dingyu fue diagnosticado con "síndrome de congelación gradual" en 2017. Hablando de la condición, dijo: "Tengo calambres todas las noches, muy dolorosos, y tengo que levantarme y suprimirlo con mi peso. Cuando me enfermo, necesito agua caliente para aliviarlo, pero el dolor no me abrumó".

En la actualidad, el tratamiento global de los medios y medicamentos de "congelación gradual" sigue siendo muy limitado, la mayoría de los cuales se basan en el tratamiento sintomático, y no hay cura. Hasta ahora, sólo hay dos medicamentos aprobados para tratar la ELA, el riluzol (riluzol) y la edaravona (Edaravone). Este último fue aprobado en China en septiembre de este año.

Acerca de la nueva droga AMX0035

El nuevo fármaco bajo investigación AMX0035 es una combinación de dos compuestos de moléculas pequeñas de fenilbutirato de sodio (PB) y ácido desoxicólico (TUDCA). Está dirigido principalmente al estrés oxidativo en el retículo endoplasmático de las mitocondrias producidas por la energía de las células nerviosas y el procesamiento de proteínas. Prevenir la neurodegeneración.

En estudios preclínicos, los investigadores han demostrado que PB y TUDCA tienen un efecto sinérgico en el tratamiento de la ELA, y la eficacia es mayor que la del tratamiento de un solo fármaco.

Anteriormente, la FDA de los Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) otorgaron respectivamente a AMX0035 el título de "Medicamento huérfano".

¡Vive medio año! El tiempo de supervivencia del paciente se amplía significativamente

En un ensayo clínico de fase II (CENTAUR), 137 pacientes adultos con ELA fueron asignados aleatoriamente a una proporción de 2:1 y recibieron tratamiento con AMX0035 o placebo.

La investigación inicial demostró que en 6 meses, AMX0035 frenó significativamente la progresión de la enfermedad de los pacientes con ELA y tuvo un impacto en las actividades diarias de los pacientes, como la capacidad de caminar, hablar, usar utensilios o tragar alimentos.

Posteriormente, los pacientes que han completado la aleatorización de 6 meses (24 semanas) son elegibles para participar en una nueva ronda de ensayos de extensión de etiqueta abierta, que están diseñados para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo del medicamento. El tiempo de seguimiento fue de casi tres años (35 meses).

Nuevas investigaciones muestran:

La mediana de supervivencia de los pacientes que inicialmente fueron aleatorizados para recibir tratamiento con placebo fue de 18,5 meses, mientras que la mediana de supervivencia global de los pacientes que inicialmente fueron aleatorizados para recibir el medicamento oral AMX0035 fue de 25,0 meses. Los pacientes del grupo de tratamiento vivieron un promedio de seis meses más (6,5 meses).

En comparación con el grupo placebo, el riesgo de muerte en el grupo de tratamiento se redujo en un 44%.

Julieanne Dorn, profesora de neurología en la Escuela de Medicina de Harvard, dijo: "Este es el primer estudio que tiene beneficios significativos en términos de la función del paciente y la supervivencia. Espero que este sea el comienzo de un nuevo tratamiento para la ELA".

Zhang Dingyu dijo una vez: "No puedo extender la duración de mi vida, pero ¿por qué no hacer mi vida más llena?"

Esta frase era fuerte y sonora, pero la impotencia de Zhang Dingyu también se reveló detrás de ella. La vida del "héroe del pueblo" está lo suficientemente plena. Si es posible, esperamos que pueda extender su vida.

Como terapia neuroprotectora, AMX0035 no sólo puede reducir la muerte y disfunción de las neuronas motoras, sino también extender significativamente el período de supervivencia. No subestimes este corto período de seis meses. Hoy en día, con el rápido avance de la ciencia médica, la "congelación gradual de las personas" puede ser capaz de vencer la enfermedad y dar inicio a más nuevos medicamentos y esperanzas de tratamiento.

Por último, espero que se aprueben más nuevos medicamentos lo antes posible para ayudar a las "personas heladas graduales", incluido Zhang Dingyu, mejorar su calidad de vida y prolongar su supervivencia.