El 67% de los pacientes han mejorado significativamente los síntomas de la miastenia grave de efgartigimod alcanza la variable primaria de la fase 3

Hoy, argenx anunció que ha desarrollado efgartigimod, una terapia "primera en su clase" dirigida a FcRn, un ensayo clínico clave de fase 3 de ADAPT en el tratamiento de pacientes con miastenia sistémica anti-acetilcolina receptora (AChR) anticuerpo-positiva (gMG) Se alcanzó la variable principal del estudio. Argenx planea presentar una solicitud de licencia de biológicos (BLA) para la terapia a la FDA para finales de este año.

La MG es una enfermedad autoinmune crónica poco frecuente. Los anticuerpos de inmunoglobulina G (IgG) interrumpen la comunicación entre los nervios y los músculos, causando debilidad y debilidad muscular potencialmente mortal. Más del 85% de los pacientes con MG progresan a gMG dentro de los 18 meses de su aparición, lo que resulta en fatiga extrema y dificultad en la expresión facial, el habla, la deglución y el movimiento. Los pacientes diagnosticados con anticuerpos AChR positivos (AChR-Ab+) representan aproximadamente el 80%-90% del número total de pacientes con GMG.

Efgartigimod es una terapia "primera en su clase" dirigida a FcRn, diseñada para reducir los anticuerpos patógenos De IgG y bloquear el proceso de reciclaje de IgG. El papel del receptor FcRn es prevenir la degradación de IgG. Por lo tanto, al prevenir la unión de IgG y FcRn, los anticuerpos IgG que median enfermedades autoinmunes pueden agotarse más rápido, reduciendo así los síntomas de la enfermedad.

El ensayo clínico clave de fase 3 ADAPT es un estudio de control aleatorizado, doble ciego, que contiene placebo. Sus datos de primera línea muestran que el 67,7% de los pacientes con GMG AChR-Ab+ que recibieron tratamiento con efgartigimod cumplieron con el estándar de tratamiento final del estudio primario, a saber, Según la Escala de Actividad de Vida Diaria de Miastenia Gravis (MG-ADL), la puntuación del paciente mejoró en al menos 2 puntos durante 4 semanas consecutivas, en comparación con el 29,7% en el grupo placebo. Además, el 63,1% de los pacientes en el grupo de tratamiento con efgartigimod mostraron una remisión significativa después de haber sido evaluados por la puntuación cuantitativa de miastenia grave (QMG), en comparación con el 14,1% de los pacientes del grupo placebo que lograron la misma respuesta. El 40,0% de los pacientes que recibieron efgartigimod lograron un rendimiento mínimo de los síntomas, definido como una puntuación MG-ADL de 0 (asintomática) o 1, en comparación con el 11,1% en el grupo placebo. Los datos detallados del ensayo se anunciarán en una futura conferencia médica.

"Los datos del ensayo ADAPT muestran que el efgartigimod impulsa la remisión rápida y profunda de los pacientes, incluido un cierto porcentaje de pacientes que logran un mínimo o asintomático después del tratamiento", dijo Wim Parys, MD, director médico de argenx. Enviar blasticionamiento de efgartigimod a la FDA antes de fin de año nos permitirá dar otro paso hacia el tratamiento a los pacientes que pueden beneficiarse de efgartigimod en 2021. Agradecemos a todos los pacientes y proveedores de atención médica que participaron en el ensayo ADAPT."