¡La FDA de los Estados Unidos otorgó el inhibidor DPP1 brensocatib breakthrough drug qualification!

Insmed es una empresa biofarmacéutica global dedicada a cambiar la vida de pacientes con enfermedades raras graves. Recientemente, la compañía anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus) ha otorgado brensocatib (anteriormente conocido como INS1007) Breakthrough Drug Qualification (BTD) para el tratamiento de la bronquiectasia fibrosa no quística adulta (NCFBE) y aliviar el deterioro de la condición. En la actualidad, no existe un tratamiento específico para ncfir).

brensocatib es un nuevo inhibidor de la dipeptidil peptidasa 1 (DPP1) que se está desarrollando actualmente para el tratamiento de la bronquiectasia y otras enfermedades inflamatorias.

Breakthrough Drug Qualification (BTD) es un nuevo canal de revisión de medicamentos creado por la FDA en 2012 para acelerar el desarrollo y revisión de tratamientos para enfermedades graves o potencialmente mortales, y hay evidencia clínica preliminar de que el medicamento es comparable a los medicamentos terapéuticos existentes Nuevos fármacos que pueden mejorar sustancialmente la condición. Obtener medicamentos BTD puede obtener una orientación más cercana, incluyendo altos funcionarios de la FDA durante la investigación y el desarrollo. La nueva revisión del mercado de medicamentos es elegible para la revisión gradual y la revisión prioritaria para garantizar que los pacientes reciben nuevas opciones de tratamiento en el menor tiempo posible.

La FDA otorgó a Brensocatib BTD basándose en los resultados del estudio PHASE II WILLOW. Se trata de un estudio global aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo realizado en pacientes adultos con NCFBE para evaluar la eficacia y seguridad de brensocatib.

Los resultados mostraron que el estudio alcanzó la variable primaria: dentro de los 6 meses del tratamiento, las dos dosis (10 mg y 25 mg) del grupo de tratamiento con brensocatib tenían un riesgo significativamente reducido de agravamiento en un 40% en comparación con el grupo placebo (p-0,027 para el grupo de 10 mg, 25mg grupo p-0,044). Además, el estudio también alcanzó una variable secundaria clave: en comparación con el grupo placebo, las dos dosis (10 mg y 25 mg) del grupo de tratamiento con brensocatib tuvieron una reducción del 36% (p-0,041) y del 25% (p-0,167) en la frecuencia de exacerbación pulmonar, respectivamente. .

Como se mencionó anteriormente, los resultados completos del estudio serán anunciados en la reunión de Ensayos Clínicos Virtuales de la Sociedad Americana de la Sociedad Torácica (ATS) el 24 de junio de 2020.

La bronquiectasia fibrosa no quística (NCFBE) es una enfermedad pulmonar crónica grave que se expande permanentemente debido a la circulación de infecciones, inflamación y daño tisular pulmonar. La enfermedad se caracteriza por un deterioro pulmonar frecuente y requiere tratamiento antibiótico y/u hospitalización. Los síntomas de la enfermedad incluyen tos crónica, producción excesiva de esputo, dificultad para respirar e infecciones respiratorias repetidas, todas las cuales pueden empeorar la enfermedad subyacente. NcFBE afecta aproximadamente 340,000 a 520,000 pacientes en los Estados Unidos. En la actualidad, no existe un tratamiento específico para ncfirbe en los Estados Unidos, Europa y Japón

brensocatib es un inhibidor de la dieptidil peptidasa I (DPP1) oral de molécula pequeña molécula desarrollada por Insmed para el tratamiento de la bronquiectasia. DPP1 es una enzima. Cuando los neutrófilos se forman en la médula ósea, es responsable de activar las proteasas de la serina de neutrófilos (NSP), como la elastasa de neutrófilos.

Los neutrófilos son el tipo más común de glóbulos blancos y desempeñan un papel importante en la destrucción de patógenos y la regulación de la inflamación. En la enfermedad pulmonar inflamatoria crónica, los neutrófilos se acumulan en las vías respiratorias, causando NSP hiperactivo, lo que conduce a la destrucción pulmonar y la inflamación. brensocatib puede reducir el daño de enfermedades inflamatorias como la bronquiectasia mediante la inhibición de DPP1 y su activación de NSP.

Insmed espera iniciar el proyecto de fase III de brensocatib para el tratamiento de la bronquiectasia en el segundo semestre de 2020.