VISEN Pharmaceuticals TransCon C-type Natriurético péptido fase II Aplicación de ensayo clínico en China aprobada

El 7 de enero, VISEN Pharmaceuticals anunció que había presentado TransCon CNP (péptido natriurético tipo TransCon C) para inyección a la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) para el tratamiento de pacientes con acondroplasia (ACH). La solicitud de ensayo clínico de nuevos fármacos de fase II ha sido aprobada y el ensayo clínico de ACcomplisH China pronto se lanzará en China, logrando una sincronización global con ACcomplisH (un ensayo clínico global de fase II del péptido natriurético de tipo TransCon C que está llevando a cabo Ascendis Pharma) .

TransCon CNP proporciona continuamente CNP activo para inhibir la vía de señalización del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos sobreactivado (FGFR3). Se administra una vez a la semana y se libera lentamente. Está diseñado para ayudar a los niños con ACH a reconstruir el equilibrio del crecimiento óseo, mientras mejora y previene las complicaciones de ACH. TransCon CNP ha obtenido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos y la Comisión Europea.

Los pacientes con acondroplasia se enfrentan a múltiples dilemas y deben resolverse

La condroplasia es la talla baja asimétrica más común. Es causada por una mutación activadora autosómica dominante en el gen del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3), que conduce a los efectos de las vías de señalización FGFR3 y CNP. El desequilibrio es una enfermedad genética autosómica dominante. Aproximadamente el 80% de los pacientes tienen padres normales y la enfermedad es causada por una mutación genética patógena en el recién nacido1. Según datos actualmente conocidos, la incidencia de ACH en nacidos vivos es de 1: 25.0002, afectando aproximadamente a 250.000 personas en todo el mundo3. Los pacientes suelen tener extremidades cortas, cabezas grandes y rasgos faciales característicos con frente prominente y retracción de la mitad de la cara. La hipotonía en la infancia es una manifestación típica y, en la edad adulta, la altura es de solo 1,3 metros4. Además, la ACH también puede provocar una variedad de complicaciones graves, incluida la reducción del foramen magnum, la apnea del sueño y las infecciones crónicas del oído, que aumentan el riesgo de muerte y la mala calidad de vida.

Para la mayoría de los pacientes con ACH, el diagnóstico se puede realizar mediante hallazgos clínicos y de imagen específicos. Para algunos pacientes con diagnóstico poco claro o manifestaciones atípicas, el diagnóstico puede confirmarse mediante la detección de la mutación del gen heterocigoto FGFR31. En términos de tratamiento, actualmente no hay medicamentos muy eficaces aprobados para el tratamiento de ACH2 en el mercado mundial. Debido a la falta de métodos de tratamiento fundamentales, para prevenir y controlar una variedad de comorbilidades, los pacientes pueden tener que soportar altos gastos médicos, lo que representa una pesada carga para las personas, las familias y el sistema de seguridad social. Debido a que los pacientes tienen dificultades para vivir por sí mismos, dificultades de educación y empleo, bajos ingresos y otros factores, es difícil para ellos integrarse a la sociedad, lo que aumenta aún más la carga de la vida, lo que a su vez conduce a la falta de trabajo familiar y el aumento de los gastos de seguridad social. Por lo tanto, existe una necesidad urgente de acelerar la investigación y el desarrollo de nuevos fármacos para la causa de la enfermedad para reducir la carga sobre los pacientes, las familias y la sociedad.

La investigación clínica de TransCon CNP Phase II se sincroniza globalmente, acelerando el proceso de desarrollo

Según los datos preclínicos y clínicos, la vía del CNP puede promover el crecimiento. El aumento de CNP puede contrarrestar los efectos de las mutaciones de FGFR3, promoviendo así el crecimiento óseo. Sin embargo, la vida media del CNP natural en humanos es corta, de solo 2-3 minutos5, lo que requiere una infusión intravenosa continua, lo que dificulta su aplicación clínica. En la actualidad, TransCon CNP es el único CNP de acción prolongada en el mundo que se comercializa o clínicamente utilizando la tecnología patentada de “conjugación transitoria”, y su vida media puede alcanzar las 120 horas6. Los resultados de experimentos con animales muestran que TransCon CNP puede mejorar el crecimiento óseo de ratones modelo de acondroplasia y prevenir el cierre prematuro del cartílago del foramen magnum. Los datos del estudio clínico global de fase I realizado por Ascendis Pharma demostraron la farmacocinética y la seguridad cardiovascular en los ensayos preclínicos y fueron bien tolerados. No se informaron eventos adversos graves ni aparición de anticuerpos anti-CNP8." Nuestro estudio ACcomplisH China aprobado en China esta vez es una parte importante del plan de desarrollo clínico global. Después de demostrar plenamente y comunicar repetidamente su racionalidad y seguridad, hemos obtenido la aprobación del ensayo clínico de nuevos fármacos. Esta será una parte importante del desarrollo del cartílago. Evaluar la seguridad y eficacia de la administración subcutánea de TransCon CNP una vez a la semana en pacientes con insuficiencia, un ensayo clínico de fase II multicéntrico, aleatorizado y controlado." El Dr. Yang Jun, director médico de Weisheng Pharmaceutical, dijo:" El objetivo principal de la investigación es evaluar la seguridad del tratamiento y su efecto en la tasa de crecimiento anual de 12 meses. Aceleraremos el progreso de la investigación y el desarrollo global al tiempo que garantizamos la seguridad del paciente y la calidad de los ensayos."

VISEN Pharmaceuticals está comprometido con&"el paciente primero GG"; y promueve el proceso global R& D con datos clínicos chinos

En los últimos años, mi país ha otorgado gran importancia a la gestión de las enfermedades raras y ha adoptado una serie de medidas para promover el desarrollo de la prevención y el tratamiento de las enfermedades raras. El artículo 60 del Capítulo V de la Ley Básica de Higiene Médica y Promoción de la Salud, promulgada en 2020, estipula claramente que el país establecerá y mejorará un sistema de revisión y aprobación de medicamentos orientado a la demanda clínica, y apoyará los medicamentos de necesidad urgente en la práctica clínica y la prevención y el tratamiento. de enfermedades raras y enfermedades graves. La investigación y producción de medicamentos para enfermedades y otros medicamentos satisfacen las necesidades de prevención y tratamiento de enfermedades." Gracias al apoyo del gobierno y los incansables esfuerzos de muchos socios, esta TransCon CNP ha logrado un ensayo clínico de fase II en China de forma sincronizada con el mundo. Esto ayudará a más pacientes chinos con ACH a ganar potencial para la patogénesis por primera vez. Tratamiento eficaz. Además, los datos clínicos de China servirán como un apoyo importante para acelerar el proceso global de R& D de este fármaco innovador, ayudando así a los pacientes con ACH en todo el mundo ”. El director ejecutivo de VISEN Pharmaceuticals, Lu Anbang, señaló: “Vison defiende el objetivo de&# 39, el paciente primero' En el futuro, continuaremos trabajando activamente con socios para aumentar conjuntamente la atención de&de toda la sociedad hacia los pacientes con ACH en China, acelerar la mejora del status quo del diagnóstico y tratamiento de ACH en China y ayudar a la realización temprana. de' Healthy China 2030'!"