La Trikafta de triple terapia de Vertex ha recibido una revisión prioritaria por parte de la FDA de los Estados Unidos, ampliando la población aplicable (6-11 años)!

Vertex Pharmaceuticals es un líder mundial en el tratamiento de la fibrosis quística (CF). Recientemente, la compañía anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus días) ha aceptado su nueva aplicación de medicamentos suplementarios (sNDA) para ampliar el uso de Trikafta de triple terapia (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor) para incluir al menos un F508del en el gen CFTR. Pacientes con CF de 6 a 11 años que tienen una mutación o una mutación específica en el gen CFTR y responden al tratamiento con Trikafta basándose en datos in vitro. La FDA ha concedido a la sNDA una revisión prioritaria y ha designado la fecha prevista de la Ley de Tarifas al Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA, por sus días) al 8 de junio de 2021.

En los Estados Unidos, Trikafta ha sido aprobado para su uso en pacientes con CF ≥ 12 años de edad que llevan al menos una mutación F508del o una mutación específica en el gen CFTR y basado en datos in vitro que la mutación responde al tratamiento con Trikafta.

Carmen Bozic, MD, Vicepresidenta Ejecutiva y Directora Médica de Vertex dijo: "Si se aprueba un uso ampliado, tendremos la oportunidad de usar Trikafta para tratar la causa subyacente de la enfermedad a temprana edad, y podemos beneficiar a aproximadamente 1,500 niños con CF. Esperamos trabajar con la agencia para revisar la solicitud en los próximos meses".

Vertex también tiene previsto presentar un cambio de solicitud de autorización de comercialización (MAA) a la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en el primer semestre de 2021 para los niños de 6 a 11 años. La compañía también planea presentar documentos de solicitud para este grupo de edad en otros mercados como Canadá y Australia en los próximos meses. La aplicación de Trikafta para la aplicación expandida es compatible con datos de un estudio global de fase 3. El estudio se llevó a cabo en pacientes con CF de 6 a 11 años con 2 copias de la mutación F508del, o 1 copia de la mutación F508del y una mutación funcional mínima, y evaluó la eficacia y seguridad de Trikafta.

La fibrosis quística (CF) es una enfermedad genética rara que acorta la vida y afecta a aproximadamente 75.000 personas en todo el mundo. La CF es una enfermedad progresiva multisistema que afecta los pulmones, el hígado, el tracto gastrointestinal, los senos paranasales, las glándulas sudoríparas, el páncreas y el aparato reproductivo. La CF es causada por algunas mutaciones en el gen CFTR que causan defectos o eliminaciones de la función proteica CFTR. Los niños deben heredar 2 genes CFTR defectuosos (uno para cada padre) para desarrollar CF.

Aunque hay muchos tipos diferentes de mutaciones cftr que pueden causar enfermedad, la mayoría de los pacientes con CF tienen al menos una mutación F508del. Estas mutaciones pueden determinarse mediante pruebas genéticas o genotipado. La proteína CFTR generalmente regula el transporte de iones en la membrana celular, y las mutaciones genéticas pueden causar la destrucción o pérdida de la función del producto proteico. Cuando se interrumpe el transporte de iones en la membrana celular, la viscosidad del recubrimiento de moco en ciertos órganos se espesará. Una de las principales características de la enfermedad es la acumulación de moco grueso en las vías respiratorias, lo que conduce a dificultades respiratorias, infecciones pulmonares recurrentes crónicas y daño pulmonar progresivo, lo que eventualmente conduce a la muerte. La mediana de la edad de muerte de los pacientes con CF es de 30 años.

Hasta ahora, Vertex ha enumerado 4 medicamentos CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor), Symdeko (tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor e ivacaftor), los primeros 3 fármacos pueden tratar a unos 40.000 pacientes en todo el mundo, representa alrededor del 50% de todos los pacientes con CF. La terapia triple recientemente aprobada Trikafta a finales de 2019 puede ampliar el rango de tratamiento al 90% de los pacientes con CF en todo el mundo.

La organización de investigación de mercado farmacéutico EvaluatePhamra publicó un informe que predice que Trikafta se convertirá en uno de los medicamentos TOP10 más vendidos del mundo en 2026, con ventas que alcanzaron los 8.739 millones de dólares estadounidenses, y una tasa de crecimiento anual compuesta del 54,3% durante 2019-2026.