La FDA de EE. UU. Aprueba Welireg, el innovador fármaco para tumores de Merck: ¡Tratamiento de los tumores relacionados con el síndrome de VHL! - 1/2

Merck& Co anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprobó Welireg (belzutifan, código de desarrollo: MK-6482), que es un inhibidor del factor 2α (HIF-2α) inducible por hipoxia, para el tratamiento de pacientes adultos con Síndrome de Hippel-Lindau (enfermedad de Von Hippel-Lindau, síndrome de VHL, enfermedad de VHL), estos pacientes no necesitan cirugía inmediata, necesitan tratar el carcinoma de células renales (CCR) asociado con el síndrome de VHL, hemangioblastoma del sistema nervioso central (SNC), neuroendocrino pancreático tumor (pNET).

Welireg es la primera terapia inhibidora de HIF-2α aprobada por la FDA de EE. UU. Y el medicamento ha sido aprobado mediante el proceso de revisión prioritaria. Anteriormente, la FDA otorgó a Welireg la designación de terapia innovadora (BTD) y la designación de fármaco huérfano (ODD). Como inhibidor de HIF-2α, Welireg puede reducir la transcripción y expresión de genes diana de HIF-2α relacionados con la proliferación celular, la angiogénesis y el crecimiento tumoral. Vale la pena mencionar que la investigación en biología de BVS que condujo al descubrimiento de HIF-2α ganó el Premio Nobel de Fisiología o Medicina en 2019.

Welireg es un nuevo fármaco en la cartera de oncología de Merck. Como la primera y única terapia sistémica aprobada para el tratamiento de pacientes con síndrome de VHL, este fármaco ha ampliado la cartera de oncología de Merck. El síndrome de VHL es una enfermedad genética rara y grave que se asocia con un alto riesgo de cáncer en múltiples órganos. El cáncer sigue siendo una de las principales causas de muerte en pacientes con síndrome de VHL.

Antes de Welireg, no existía una terapia sistémica aprobada para el tratamiento de tumores relacionados con VHL. En el estudio Fase 2 Study-004, los pacientes con tumores relacionados con VHL tratados con Welireg mostraron altas tasas de remisión y remisiones duraderas. La aprobación de Welireg por parte de la FDA&marca un gran paso adelante e introducirá una terapia sistémica que tiene el potencial de cambiar el modelo de tratamiento actual para pacientes con ciertos tipos de tumores relacionados con VHL.

En cuanto a la medicación, la dosis recomendada de Welireg (comprimidos de 40 mg) es de 120 mg una vez al día hasta que la enfermedad progrese o se produzca una toxicidad inaceptable. Cabe señalar que hay una advertencia de recuadro negro adjunta a la etiqueta del medicamento de Welireg &, que indica que la medicación durante el embarazo puede causar daño embriofetal, y es necesario verificar el estado del embarazo antes de comenzar a tomar Welireg. Welireg puede hacer que ciertos anticonceptivos hormonales sean ineficaces. Los médicos deben informar a las pacientes de estos riesgos al prescribir Welireg y de la necesidad de un método anticonceptivo no hormonal eficaz.

El Dr. Scot Ebbinghaus, Vicepresidente de Investigación Clínica de Merck Research Laboratories, dijo:" Welireg es la primera y única terapia sistémica aprobada para pacientes con tipos específicos de tumores relacionados con VHL, y representa un nuevo tratamiento importante para los pacientes afectados por esta rara enfermedad. Elección. La aprobación de Welireg por parte de la FDA de hoy marca un hito importante y refleja el compromiso de Merck de brindar opciones de tratamiento innovadoras para más pacientes ”.

Datos de investigación del estudio 004