La FDA de EE. UU. Aprueba el análogo de péptido natriurético de tipo C Voxzogo (vosoritide) --- 2/2

Mecanismo de acción de vosoritide

La acondroplasia es la estatura baja desproporcionada más común en humanos. Se caracteriza por una osificación endocondral más lenta, que conduce a un acortamiento desproporcionado y trastornos estructurales de los huesos largos, la columna vertebral, la cara y la base del cráneo. Esta afección es causada por mutaciones en el gen del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3), que es un regulador negativo del crecimiento óseo.

Además de una estatura desproporcionadamente baja, los pacientes con acondroplasia pueden experimentar serias complicaciones de salud, como compresión del foramen, apnea del sueño, piernas dobladas, hipoplasia facial, columpios permanentes en la espalda baja, estenosis espinal y orejas repetitivas. Departamento de infección. Algunas de estas complicaciones pueden resultar en la necesidad de una cirugía invasiva, como descompresión de la médula espinal y enderezamiento de las piernas dobladas. Además, los estudios han demostrado que las tasas de mortalidad están aumentando para cada grupo de edad.

Más del 80% de los padres de niños con acondroplasia son de estatura media y la enfermedad es causada por mutaciones genéticas espontáneas. La incidencia mundial de acondroplasia es de aproximadamente uno de cada 25.000 nacidos vivos.

Vosoritide es un análogo del péptido natriurético (CNP) de tipo C derivado de péptidos humanos naturales y es un estimulador eficaz de la osificación endocondral. El péptido humano natural es un regulador positivo del crecimiento óseo. Vosoritide se une a receptores específicos e inicia señales intracelulares que inhiben la vía hiperactiva del FGFR3.

Actualmente, la vosoritida se está evaluando para niños cuya placa de crecimiento todavía está&"abierta &", generalmente niños menores de 18 años. Estos pacientes representan aproximadamente el 25% de los pacientes con acondroplasia. En América Latina, el Medio Oriente y la mayor parte de la región de Asia y el Pacífico, actualmente no hay aprobaciones regulatorias para los medicamentos que se usan para tratar la acondroplasia.