Medicina taiwanesa Hua Pharmaceutical Besremi está aprobada por la FDA de los Estados Unidos: ¡el primer interferón para el tratamiento de PV!

PharmaEssentia anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Besremi (ropeginterferón alfa-2b-njft) para el tratamiento de pacientes adultos con policitemia vera (PV). La PV es una enfermedad de la sangre que causa la sobreproducción de glóbulos rojos. El exceso de células engrosará la sangre, ralentizará el flujo sanguíneo y aumentará la posibilidad de trombosis. En los Estados Unidos, la energía fotovoltaica afecta a aproximadamente 6,200 personas cada año. Anteriormente, a Besremi se le había otorgado el estatus de orfanato (ODD) para el tratamiento de PV.

Besremi es un innovador interferón mono-PEGilado de acción prolongada que muestra efectos celulares en PV en la médula ósea. Los datos clínicos que duran 7,5 años muestran que Besremi tiene una capacidad profunda y duradera para controlar el número de células sanguíneas y se puede utilizar en cualquier momento durante el curso de la PV para apoyar los objetivos del tratamiento.

Vale la pena mencionar que Besremi es el primer medicamento aprobado por la FDA de los Estados Unidos para el tratamiento de la PV. Se puede usar independientemente de si el paciente tiene antecedentes de tratamiento. Además, Besremi es también la primera terapia con interferón específicamente aprobada para el tratamiento de la PV.

En febrero de 2019, Besremi fue aprobado en la Unión Europea como monoterapia para el tratamiento de pacientes adultos con PV sin esplenomegalia sintomática. Besremi es el primer medicamento aprobado en Europa para tratar la PV y no tiene nada que ver con la exposición previa a la hidroxiurea. En Europa, el titular de la autorización de comercialización de Besremi es AOP Orphan Pharmaceuticals.

Los tratamientos para la PV incluyen flebotomía (flebotomía, que elimina el exceso de células sanguíneas de una vena con una aguja) y medicamentos que reducen el número de células sanguíneas; Besremi es uno de estos medicamentos. Se cree que Besremi desencadena una reacción en cadena al unirse a ciertos receptores en el cuerpo para reducir la producción de células sanguíneas en la médula ósea. Besremi es un medicamento de acción prolongada que se inyecta por vía subcutánea cada 2 semanas. Si Besremi puede reducir el exceso de células sanguíneas y mantener los niveles normales durante al menos un año, la frecuencia de administración se puede reducir a una vez cada 4 semanas.

La eficacia y la seguridad de Besremi en el tratamiento de la PV se confirmaron en un ensayo multicéntrico de un solo brazo de 7,5 años. En este ensayo, 51 pacientes con PV recibieron tratamiento con Besremi durante un promedio de aproximadamente 5 años. La eficacia de Besremi se evalúa observando la proporción de pacientes que logran una respuesta hematológica completa. Una respuesta hematológica completa significa que el volumen de glóbulos rojos del paciente es inferior al 45%, el recuento de glóbulos blancos y el recuento de plaquetas son normales, el tamaño del bazo es normal y no se produce trombosis sin una sangría reciente. En general, el 61% de los pacientes recibieron tratamiento con Besremi para lograr una respuesta hematológica completa.

En términos de seguridad, Besremi puede causar enzimas hepáticas elevadas, niveles bajos de glóbulos blancos, niveles bajos de plaquetas, dolor en las articulaciones, fatiga, picazón, infecciones del tracto respiratorio superior, dolor muscular y enfermedades similares a la gripe. Los efectos secundarios también pueden incluir infecciones del tracto urinario, depresión y ataques isquémicos transitorios (ataques similares a los accidentes cerebrovasculares).

Los productos de interferón alfa como Besremi pueden causar o empeorar enfermedades neuropsiquiátricas, autoinmunes, isquémicas (flujo sanguíneo insuficiente a una parte del cuerpo) e infecciosas, lo que lleva a complicaciones potencialmente mortales o fatales. Besremi está estrictamente prohibido para ser utilizado en pacientes alérgicos a la droga, pacientes con enfermedad mental grave o antecedentes de enfermedad mental grave, receptores de trasplantes inmunodeprimidos, ciertos pacientes con enfermedades autoinmunes o antecedentes de enfermedades autoinmunes, y pacientes con enfermedad hepática. Debido al riesgo de daño al feto, las mujeres deben someterse a una prueba de embarazo antes de usar Besrimi.

El ingrediente farmacéutico activo de Besremi es ropeginterferón alfa-2b, que es un nuevo isómero único de acción prolongada monopegilado prolina interferón (>98%, ATC L03AB15) con características farmacocinéticas mejoradas, y ha demostrado tolerabilidad y conveniencia. El medicamento se administra una vez cada 2 semanas, o una vez cada 4 semanas durante el tratamiento de mantenimiento a largo plazo, y es el primer producto de interferón aprobado para el tratamiento de pv.

ropeginterferón alfa-2b fue descubierto por Yaohua Pharmaceutical y fabricado en una fábrica en Taichung, Taiwán, China. La fábrica aprobó la certificación cGMP de la EMA en enero de 2018. En los Estados Unidos y la Unión Europea, el ropeginterferón alfa-2b ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la PV.

La policitemia vera (PV) es un cáncer que se origina a partir de células madre causantes de enfermedades en la médula ósea, lo que lleva a un aumento crónico de glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Esta enfermedad puede causar complicaciones cardiovasculares, como trombosis y embolia, e incluso transformarse en mielofibrosis secundaria o leucemia. Aunque el mecanismo molecular detrás de la PV aún debe estudiarse en profundidad, los resultados actuales apuntan a un conjunto de mutaciones adquiridas, la más importante de las cuales es una forma mutante de janus quinasa 2 (JAK2): JAK2V617F.