Ryplazim (plasminógeno) una vez más solicitado para su inclusión en la lista: ¡el primer tratamiento para la deficiencia congénita de plasminógeno (C-PLGD)!

Liminal BioSciences es una empresa biofarmacéutica en fase clínica dedicada al desarrollo de terapias innovadoras para tratar enfermedades respiratorias, hepáticas y renales principalmente relacionadas con la fibrosis. Recientemente, la compañía anunció que había vuelto a presentar una solicitud de licencia de producto biológico (BLA) para Ryplazim (plasminógeno) a la FDA de EE. UU. A través de su filial estadounidense Prometic Biotherapeutics, que se utiliza para tratar la deficiencia congénita de plasminógeno (C-PLGD). ). Dado que no existe un método de tratamiento aprobado, C-PLGD es un área de tratamiento con una importante necesidad insatisfecha en el mundo. Ryplazim tiene el potencial de ser el primer fármaco aprobado por la FDA para tratar la C-PLGD.

C-PLGD es una rara enfermedad multisistémica que tiene un impacto profundo en la salud y la calidad de vida de los pacientes. El plasminógeno es una proteína natural que es sintetizada por el hígado y circula en la sangre. El plasminógeno activado, plasmina, es el componente básico del sistema fibrinolítico y la principal enzima que disuelve el trombo y elimina la fibrina extravasada. Por tanto, el plasminógeno es esencial en la cicatrización de heridas, la migración celular, la remodelación tisular, la angiogénesis y la embriogénesis. Es posible que el paciente no pueda producir suficiente plasminógeno de forma natural al nacer. Esta afección se llama deficiencia congénita de plasminógeno (C-PLGD) o deficiencia aguda o adquirida después de un trauma o enfermedad.

Los pacientes con C-PLGD acumularán crecimiento de fibrina o lesiones en la superficie de la mucosa de todo el cuerpo. Muchos casos se diagnostican por primera vez en la población pediátrica. Si no se tratan a tiempo, pueden causar una enfermedad de daño orgánico. Los informes de publicaciones revisadas por pares muestran que la prevalencia mundial de la enfermedad puede ser de 1,6 por millón.

Sistema de fibrinólisis (fuente de la imagen: healthjade.net)

En el ensayo clínico pivotal de fase 2/3 para el tratamiento de C-PLGD, se inscribieron un total de 15 pacientes con C-PLGD, incluidos 6 niños, que recibieron Ryplazim durante 48 semanas. Todos los pacientes tratados con Ryplazim, después de recibir 12 semanas de tratamiento, el valor mínimo de su nivel personal de actividad del plasminógeno al menos logró un aumento en el cumplimiento de la línea de base. Además, todos los pacientes con lesiones activas y visibles durante el ensayo tenían sus lesiones curadas por completo dentro de las 48 semanas posteriores al inicio del tratamiento. Los eventos adversos informados en los estudios clínicos fueron leves y no hubo muertes, eventos adversos graves o eventos adversos que llevaron a la suspensión del estudio.

En 2017, Liminal BioSciences recibió una carta de respuesta completa (CRL) de la FDA con respecto a Ryplazim BLA. La compañía cree que la BLA reenviada esta vez resolvió los defectos relacionados con ciertos procedimientos de fabricación descritos en la CRL. La compañía cree además que la BLA revisada representa una nueva presentación de Clase II, lo que significa que la FDA completará la revisión y tomará una decisión de aprobación dentro de los 6 meses posteriores a la recepción de la nueva presentación.

Anteriormente, la FDA otorgó a Ryplazim la designación de fármaco huérfano (ODD) y la designación de enfermedad pediátrica rara (PRDD) para el tratamiento de C-PLGD. Esto significa que si se aprueba Ryplazim, Liminal BioSciences será elegible para recibir un vale de revisión prioritaria (PRV), que se puede canjear por revisión prioritaria para cualquier solicitud posterior de nuevos medicamentos y se puede vender o transferir.

Moira Daniels, Jefa de Asuntos Regulatorios y Garantía de Calidad de Liminal BioSciences, dijo:" Agradecemos a todas las partes interesadas que han trabajado incansablemente para ayudarnos a lograr este hito, incluido nuestro equipo profesional en la producción de Liminal BioSciences, el control de calidad y la investigación clínica, y Investigadores, pacientes y familias que apoyan el plan de desarrollo de Ryplazim GG. Estamos comprometidos a brindarles a los pacientes el primer plan de tratamiento de C-PLGD aprobado por la FDA, que tendrá un impacto positivo en la vida de los pacientes."