¡Ocaliva (OCA, ácido obeticólico) se pospuso por tercera vez en los Estados Unidos, y la posición de liderazgo de Intercept permanece sin cambios!

Intercept Pharma es una compañía biofarmacéutica enfocada en el desarrollo y comercialización de nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades hepáticas progresivas no virales. Recientemente, la compañía anunció que, con base en las discusiones a principios de la semana pasada, la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha notificado a la compañía que su reunión del comité asesor (AdCom), que está programada tentativamente para junio 9, {{ 2}}, ha sido pospuesto El contenido de la reunión involucró a la compañía' s fármaco Ocaliva (ácido obeticólico, OCA, ácido obeticólico) para el tratamiento de la esteatohepatitis no alcohólica (NASH) causada por fibrosis hepática nueva aplicación de drogas (NDA). Después de la publicación de la noticia, el precio de las acciones de Intercept&# 39 cayó 15%.

El retraso se debió a la necesidad de la FDA de revisar los datos adicionales, que la compañía planea presentar esta semana. La FDA ha indicado que establecerá una nueva fecha de AdCom en el futuro cercano. Intercept ahora anticipa que la revisión de la FDA de la NDA excederá la fecha de acción objetivo de junio 26, 2020 en el&"; Ley de tarifas de usuarios de medicamentos recetados (PDUFA) GG".

A fines de noviembre, 2019, la FDA aceptó el NDA de Ocaliva&# 39 y otorgó una revisión prioritaria. La aplicación NDA acelera la aprobación de Ocaliva para el tratamiento de la fibrosis causada por la esteatohepatitis no alcohólica (NASH). En ese momento, la FDA había designado una fecha objetivo PDUFA de marzo 26, 2020.

Vale la pena mencionar que este retraso no es la primera vez que se ha retrasado. De hecho, se ha pospuesto 2 veces antes. La primera vez fue a mediados de diciembre 2019. Intercept anunció que la FDA había notificado a la compañía que había pospuesto el tiempo tentativo de la reunión de AdCom hasta abril 22, 2020, y la fecha objetivo de PDUFA se ampliaría en consecuencia. La segunda vez fue a fines de marzo 2020, Intercept anunció una vez más que la FDA retrasó la reunión de AdCom hasta junio 9 debido a la nueva epidemia de neumonía por coronavirus (COVID-19). Este último retraso es también el tercer retraso.

En los últimos 2 años, muchos oponentes en el campo NASH han sufrido contratiempos, incluido Gilead Sciences, por lo que la posición de liderazgo de Intercept no ha cambiado. El último retraso no permitirá que prevalezcan otros competidores.

En los Estados Unidos, se espera que NASH se convierta en la principal causa de trasplante de hígado tan pronto como 2020. Si se aprueba, Ocaliva será el primer método que puede usarse para tratar pacientes con fibrosis hepática causada por NASH. Vale la pena mencionar que, en términos de NASH, OCA es el único medicamento de investigación que la FDA le otorgó una calificación de medicamentos innovadora (BTD). También es el primer fármaco de investigación en el mundo en ingresar y ser el primero en completar con éxito un ensayo clínico de fase III. .

En diciembre 2019, los resultados positivos del análisis a medio plazo del estudio Fase III REGENERATE que evalúa Ocaliva (ácido obeticólico, OCA) en el tratamiento de la fibrosis causada por esteatohepatitis no alcohólica (NASH) se publicaron en The Lancet ( La lanceta). Esta es también la primera publicación revisada por pares que evalúa los resultados positivos de un estudio clínico clave de un medicamento en investigación para NASH.

El estudio se realizó en pacientes con fibrosis hepática en etapa 2 o 3 debido a NASH y evaluó la eficacia y seguridad de dos dosis de OCA (10 mg y 25 mg una vez diariamente) en relación con el placebo.

En el análisis de eficacia primario, en el análisis a medio plazo de 18 meses previamente planificado, en comparación con el placebo, el criterio de valoración diario de una dosis de 25 mg de 0CA alcanzó una mejoría de la fibrosis (etapa ≥ 1 ) y NASH no empeoró el punto final primario (p=0. 0002). Además, en comparación con el grupo placebo, una proporción más alta de pacientes en el grupo de tratamiento con 25 dosis de OCA alcanzó el punto final primario de eliminación de NASH y sin empeoramiento de la fibrosis hepática.

Zobair M. Younossi, profesor y jefe del departamento médico de la Escuela de Medicina Innova Fairfax, presidente del comité directivo REGENERATE y primer autor del artículo, dijo:&"; El primer estudio positivo de fase III en el campo NASH representa este campo de la hepatología. Una verdadera cuenca hidrográfica. El efecto antifibrosis observado después de 18 meses de tratamiento con OCA en el estudio REGENERATE es particularmente significativo porque la fibrosis es el predictor histológico más importante de insuficiencia hepática y muerte en pacientes con NASH."

Ocaliva es un agonista del receptor X farnesoide (FXR). FXR es un receptor nuclear expresado en el hígado y el intestino delgado. Es un regulador clave de los ácidos biliares, la inflamación, la fibrosis y las vías metabólicas. En los Estados Unidos, Ocaliva fue aprobada para su inclusión en mayo 2016 para el tratamiento de la colangitis biliar primaria (PBC). Actualmente, Ocaliva se está desarrollando para el tratamiento de muchas otras enfermedades hepáticas crónicas, como NASH, colangitis esclerosante primaria y atresia biliar.

La esteatohepatitis no alcohólica (NASH) es una enfermedad hepática grave y progresiva causada por una acumulación excesiva de grasa hepática que provoca inflamación crónica, lo que conduce a una fibrosis progresiva (cicatrización), que puede provocar cirrosis, insuficiencia hepática, cáncer de hígado y la muerte. La fibrosis avanzada se asocia con un aumento significativo de la morbilidad y mortalidad relacionadas con el hígado en pacientes con NASH.

De acuerdo con&"; Nature GG"; revista, NASH se ha convertido en la segunda causa más común de trasplante de hígado después de la hepatitis C crónica en los Estados Unidos, y se espera que se convierta en la causa principal en 2020. En la actualidad, el mercado NASH ha alcanzado los US $ 40 mil millones. Sin embargo, a pesar de las necesidades médicas urgentes, hasta el momento no se han aprobado medicamentos para tratar la NASH.