NASH Nuevo medicamento llega a la fase 2 Punto final clínico, la grasa hepática disminuye en 60%

El 1 de abril, Akero Therapeutics anunció que su principal candidato a fármaco AKR-001, en la Fase 2, un ensayo clínico EQUILIBRADO para pacientes con NASH, alcanzó el final de la eficacia de 1 2ª semana, reduciendo el nivel de grasa hepática de los pacientes en más de 60% en comparación con el valor inicial, para lograr una reducción significativa en la significación estadística

NASH es una enfermedad grave del hígado graso no alcohólico (NAFLD), que se refiere a un síndrome patológico de depósito excesivo de grasa en las células hepáticas causado por factores distintos al alcohol. Según las estadísticas, en todo el mundo, los pacientes con NASH han excedido 100 millones. NASH causa inflamación y degeneración de las células del hígado. El progreso de NASH causará fibrosis hepática, cirrosis hepática e insuficiencia hepática, y también puede inducir cáncer de hígado. Como tipo de inflamación metabólica, se espera que los pacientes con NASH superen los 350 millones en 2030, y su aparición está estrechamente relacionada con factores como la obesidad, la diabetes y el metabolismo anormal de los lípidos en la sangre. Los tratamientos actuales siguen siendo relativamente escasos.

Akero' s AKR-001 es un nuevo tipo de análogo de factor de crecimiento de fibroblastos de acción prolongada 21 (FGF 21). Combina la secuencia de polipéptidos FGF 21 con la parte Fc de la inmunoglobulina y se considera un posible fármaco terapéutico NASH. La investigación en la última década ha demostrado que la hormona endógena FGF 21 juega un papel clave en el metabolismo humano y la regulación de la señal, y puede actuar en varios sistemas de órganos, incluido el hígado. Por lo general, se libera naturalmente para proteger los órganos del estrés y restablecer el equilibrio metabólico. En comparación con el FGF natural 21, este medicamento puede mejorar significativamente la estabilidad y la vida media, y mejorar la unión y la actividad del receptor.

El estudio, llamado BALANCED, es un ensayo clínico aleatorizado, doble ciego, en fase 2 con un grupo controlado con placebo. Participaron un total de 80 pacientes adultos con NASH confirmados por biopsia. Los datos de la prueba mostraron que en la 12 semana de tratamiento, los niveles absolutos de grasa hepática de todos los pacientes en el grupo de dosis de AKR-001 se redujeron significativamente desde el inicio, alcanzando el punto final principal del ensayo. Además, todos los grupos de dosis de AKR-001 alcanzaron el objetivo secundario de reducción relativa de la grasa hepática, y los grupos de dosis de 50 mg y 70 mg lograron una reducción relativa de más de 70% .

GG "; Estamos muy contentos de recibir estos resultados positivos de los ensayos, que respaldan nuestro desarrollo continuo de AKR-001 para el tratamiento de pacientes con NASH, GG"; dijo Andrew Cheng, MD, presidente y director ejecutivo de Akero." No hay terapias aprobadas por la FDA disponibles para pacientes con NASH. AKR-001 tiene el potencial de proporcionarles una opción de tratamiento importante. Esperamos obtener datos de prueba completos para prepararnos para el próximo desarrollo de AKR-001."