Menarini Elzonris está a punto de ser aprobado en la UE: ¡El tratamiento de los tumores de células dendríticas plasmocitoides blásticas (BPDCN)!

El Grupo Menarini es una empresa de diagnóstico y farmacéutica italiana de capital privado. Recientemente, la compañía anunció que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una revisión positiva que sugiere que Elzonris (tagraxofusp) sea aprobado como terapia complementaria para el tratamiento de primera línea de enfermedades blásticas. plasma Pacientes adultos con tumor de células dendríticas citoides (BPDCN). El BPDCN es una neoplasia hematológica de muy mal pronóstico. La revisión positiva del CHMP se basa en el ensayo clínico prospectivo más grande jamás realizado en pacientes de BPDCN que no han recibido tratamiento (tratamiento inicial) y que han recibido tratamiento (tratamiento) previamente.

Ahora, las opiniones del CHMP se enviarán a la Comisión Europea (CE) para su revisión, que generalmente toma una decisión de revisión final en 2 meses. Si se aprueba, Elzonris se convertirá en el primer y único fármaco para el tratamiento de BPDCN en Europa, y también se convertirá en la primera terapia dirigida contra CD123 aprobada en Europa.

El director ejecutivo de Menarini Group, Elcin Barker Ergun, dijo: “La opinión positiva de hoy del CHMP es un hito importante para los pacientes de BPDCN en Europa. Demuestra nuestro firme compromiso de mejorar la vida de los pacientes con cáncer refractario. BPDCN es una enfermedad rara y agresiva que actualmente no tiene un tratamiento aprobado en la UE. Por esta razón, nos complace especialmente poder proporcionar Elzonris a los pacientes de BPDCN."

Elzonris es una terapia dirigida para CD123, que fue comercializada por primera vez por Stemline Therapeutics en los Estados Unidos. La empresa ahora forma parte del Grupo Menarini. Según los términos de la adquisición, los accionistas de Stemline recibieron un derecho no negociable o valioso (CVR). Tras la aprobación de la Comisión Europea, tras la finalización de la primera venta de Elzonris en cualquier país de la UE-5, cada accionista recibirá 1 dólar en efectivo por acción.

Elzonris fue aprobado por la FDA de EE. UU. En diciembre de 2018 para el tratamiento de niños y adultos con BPDCN de 2 años o más, incluidos los pacientes con BPDNC que no han recibido tratamiento (naïve) y que han recibido tratamiento (tratados). Cabe mencionar que esta aprobación convierte a Elzonris en el primer fármaco aprobado para el tratamiento de BPDCN y el primer fármaco dirigido contra CD123 aprobado.

El BPDCN es un tumor maligno hematológico agresivo, raro y de mal pronóstico. Este es un campo de tratamiento con necesidades médicas insatisfechas. Las características de BPDCN pueden ser similares a algunas enfermedades, o pueden diagnosticarse erróneamente como algunas enfermedades, incluida la leucemia mieloide aguda (LMA), el linfoma no Hodgkin (LNH), la leucemia linfocítica aguda (LLA) y el síndrome mielodisplásico Enfermedad mieloide crónica leucemia (LMC) y otros tumores malignos con manifestaciones cutáneas. El BPDCN generalmente se encuentra en la médula ósea y / o la piel, y también puede afectar los ganglios linfáticos y los órganos internos. El diagnóstico de BPDCN se basa en la tríada de inmunodiagnóstico de CD123, CD4 y CD56. CD123 (IL-3R) es un marcador clave para identificar BPDCN y un objetivo que emerge rápidamente en diversas investigaciones sobre el tratamiento del cáncer.

Elzonris es una citotoxina dirigida por CD123, diseñada específicamente para el objetivo CD123. El fármaco es una fusión recombinante de IL-3 humana y toxina diftérica truncada (DT). El dominio de IL-3 puede convertir fragmentos de DT citotóxicos. Guía de células tumorales que expresan CD123. Después de ser internalizado por las células tumorales, Elzonris puede inhibir de forma irreversible la síntesis de proteínas e inducir la apoptosis de las células diana.

Actualmente, Elzonris también se está evaluando en otros ensayos clínicos para tratar otras indicaciones positivas para CD123, que incluyen: leucemia mielomonocítica crónica (CMML), mielofibrosis (MF) y otras indicaciones planificadas.