¡Fintepla (fenfluramina) está aprobado por la Unión Europea para tratar pacientes con síndrome de Dravet ≥ 2 años!

Zogenix es una empresa farmacéutica dedicada al desarrollo de medicamentos para el tratamiento de enfermedades raras. Recientemente, la compañía anunció que la Comisión Europea (CE) aprobó la solución oral de Fintepla (fenfluramina) como terapia complementaria a otros medicamentos antiepilépticos para pacientes ≥ 2 años de edad para tratar la epilepsia asociada con el ataque del síndrome de Dravet.

En los Estados Unidos, Fintepla fue aprobado en junio de este año para pacientes ≥2 años para tratar la epilepsia asociada con el síndrome de Dravet. El medicamento fue aprobado mediante el proceso de revisión prioritaria. Anteriormente, la FDA había otorgado a Fintepla la Designación de fármaco huérfano (ODD) y la Designación de fármaco innovador (BTD) para el tratamiento de la epilepsia relacionada con el síndrome de Dravet.

El síndrome de Dravet es un tipo raro de epilepsia de por vida que comienza en la infancia y se caracteriza por convulsiones intratables graves, emergencias médicas frecuentes, deficiencias cognitivas y conductuales graves y un mayor riesgo de muerte súbita inesperada (SUDEP). Muchos pacientes con síndrome de Dravet experimentan convulsiones graves frecuentes incluso cuando toman uno o más medicamentos antiepilépticos actualmente disponibles. Reducir la frecuencia de las convulsiones es el primer y más importante paso en el tratamiento de todos los niños con síndrome de Dravet.

Fintepla es una formulación líquida de fenfluramina en dosis bajas, que puede reducir la frecuencia de las convulsiones al regular la actividad del receptor de serotonina y del receptor sigma-1 (ver referencia: La fenfluramina disminuye las convulsiones mediadas por el receptor de NMDA a través de su actividad mixta en la serotonina 5HT2A y tipo 1 receptores sigma). Este medicamento tiene un efecto farmacológico diferente al de otros anticonvulsivos. Los datos de dos ensayos clínicos de fase III controlados con placebo mostraron que en los pacientes cuyas convulsiones no se controlaron adecuadamente con otros medicamentos, Fintepla redujo significativamente la frecuencia de las convulsiones en comparación con el placebo.

Estructura molecular de fenfluramina (fuente de la imagen: Wikipedia.org)

La aprobación de la UE se basa en datos de 2 ensayos clínicos fase III aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo (realizados en pacientes de 2 a 18 años, con resultados publicados en Lancet y JAMA Neurology, respectivamente), y un ensayo abierto a largo plazo. Ensayo de extensión de la etiqueta (muchos pacientes recibieron tratamiento con Fintepla durante un máximo de 3 años) Datos de análisis provisionales. Los resultados mostraron que en los pacientes del estudio que tomaron uno o más medicamentos antiepilépticos que no pudieron controlar adecuadamente las convulsiones, según el plan de tratamiento existente, Fintepla redujo significativamente las convulsiones mensuales (convulsiones) en comparación con el placebo. convulsiones, CS) frecuencia. Además, la mayoría de los pacientes del estudio respondieron dentro de las 3-4 semanas posteriores al inicio del tratamiento con Fintepla y mantuvieron resultados consistentes durante todo el período de tratamiento.

En estos estudios, los eventos adversos más comunes incluyeron: diarrea, fiebre, fatiga, infección del tracto respiratorio superior, letargo y bronquitis. Ninguno de los pacientes experimentó eventos cardiovasculares adversos, incluidas valvulopatías o hipertensión pulmonar.

Además del síndrome de Dravet, Zogenix también está desarrollando Fintepla para el tratamiento de las convulsiones asociadas con el síndrome de Lennox-Gastaut (LGS). El síndrome de Dravet y el LGS son dos epilepsias infantiles poco frecuentes y, a menudo, catastróficas. Tienen las características de inicio temprano, varios tipos de convulsiones, alta frecuencia de convulsiones, deterioro severo de la inteligencia y dificultad en el tratamiento.