La FDA emite 15 medicamentos huérfanos a la semana

La semana pasada, la FDA de EE. UU. Emitió 15 calificaciones de medicamentos huérfanos de una sola vez, incluidos muchos medicamentos para el tratamiento del cáncer de hígado, cáncer gástrico y cáncer del tracto biliar.

cura el cáncer

De estos 15 medicamentos, 5 se usan para el tratamiento del cáncer, lo que representa un tercio. Entre ellos, la terapia celular TCB 002 presentada por TC BioPharm es el único medicamento para el tratamiento del cáncer de sangre. Este es un 0010010 quot; alogénico 0010010 quot; 0010010 quot; listo para usar 0010010 quot; terapia celular para células T gamma delta CD3 positivas expandidas. Ha entrado en ensayos clínicos para tratar la leucemia mieloide aguda.

Las cuatro terapias contra el cáncer restantes tratan tumores sólidos, de los cuales AstraZeneca 0010010 # 39; s PD-L 1 inhibidor Imfinzi (durvalumab) y el inhibidor CTLA-4 tremelimumab son calificaciones de medicamentos huérfanos para hepatocelular carcinoma. El envafolimab del anticuerpo subcutáneo PD-L 1 de Silydi 0010010 # 39 es elegible para el medicamento huérfano dirigido al cáncer del tracto biliar. El OBI-999 de Taiwan Hao Ding Company es un medicamento conjugado con anticuerpos contra el antígeno Globo-H, y su calificación de medicamento huérfano está dirigida al cáncer gástrico.

Terapia de genes

También hemos visto algunas terapias génicas, como una de Esteve Pharmaceuticals, que tiene como objetivo utilizar el vector génico AAV 9 para introducir el gen GALNS normal en pacientes para tratar la mucopolisacaridosis por IVA; otro tratamiento de Baxalta es El gen que codifica FIX Padua se transfirió a pacientes con el vector AAV 8 para tratar la hemofilia tipo B.

Aruvant Sciences es una terapia que utiliza vectores lentivirales. Introduce un gen que codifica la γ-globina en las células CD34-positivas de un paciente 0010010 # 39 para tratar la anemia falciforme. Otra terapia similar proviene de Orchard Therapeutics, que también utiliza células CD34 positivas. La diferencia es que transfiere el gen gp 91 phox para tratar la granulomatosis crónica ligada al cromosoma X.

Otras enfermedades raras

Además del cáncer y las enfermedades raras que pueden tratarse con terapia génica, otras enfermedades raras también tienen posibles nuevos desarrollos farmacológicos. Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; fasudil es un inhibidor de la ROCA, que se espera que trate la esclerosis lateral amiotrófica; OncoArendi Therapeutics 0010010 # 39; OATD-01 es un innovador inhibidor de CHIT-1, que se espera que se use para el tratamiento de la sarcoidosis; Rebasez (Luspatercept) es un agente de maduración de glóbulos rojos, y la enfermedad objetivo de la calificación de medicamentos huérfanos es la fibrosis de la médula ósea.

Entre estos medicamentos que califican para medicamentos huérfanos, también hay algunos medicamentos antiinfecciosos. Entre ellos, Danuo Medicine 0010010 # {{2}}; s TNP 2092 obtuvo la calificación para la infección articular artificial. Anteriormente, también ha sido calificado por la FDA como un producto antiinfeccioso. F 2 G 0010010 # {{2}}; s olorofim ha obtenido dos calificaciones de medicamentos huérfanos, respectivamente para la infección de Lomentospora / Scedosporium y la aspergilosis invasiva.