CStone Pharmaceuticals ESMO anuncia los datos del estudio Ivosidenib AML China, los tumores mutantes IDH1 marcan el comienzo de nuevas terapias

La leucemia mieloide aguda (LMA) es el tipo más común de leucemia en adultos y se conoce como la pesadilla" pesadilla" de personas de mediana edad y ancianas. En los Estados Unidos, hay alrededor de 20.000 casos nuevos cada año y la tasa de supervivencia de los pacientes a cinco años es del 29%.

La leucemia mieloide aguda (LMA) es el tipo más común de leucemia en adultos y se conoce como la pesadilla" pesadilla" de personas de mediana edad y ancianas. En los Estados Unidos, hay alrededor de 20.000 casos nuevos cada año y la tasa de supervivencia de los pacientes a cinco años es del 29%. En China, con el envejecimiento de la población, la incidencia de la enfermedad en China también está aumentando año tras año. Aproximadamente del 6 al 10% de los pacientes con leucemia mieloide aguda con nuevos casos cada año portan mutaciones IDH1, y actualmente hay una falta de portadores de tratamiento en China. Fármacos dirigidos para pacientes con leucemia mieloide aguda susceptibles a mutaciones en IDH1. Por lo tanto, los últimos tratamientos y avances de la investigación de esta enfermedad también han atraído mucha atención en la industria.

Recientemente, en la reunión anual de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) de 2021, CStone Pharmaceuticals anunció los datos clínicos del estudio puente registrado de Ivosidenib en China CS3010-101 en forma de informe oral preferido. Los datos muestran que Ivosidenib es eficaz en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (R / R AML) mutada con isocitrato deshidrogenasa 1 (IDH1) en adultos, recidivante o refractaria. Los pacientes chinos han demostrado una eficacia clínica excelente, una seguridad bien tolerada y controlable.

Estos son también los datos del tercer estudio publicados por CStone Pharmaceuticals en esta reunión de la ESMO. Los dos primeros son los resultados del exitoso estudio de sugarizumab para pacientes con CPCNP en estadio III y CS1002 (anticuerpo monoclonal CTLA-4). ) Resultados preliminares de un estudio de fase Ib de tratamiento combinado con CS1003 (anticuerpo monoclonal PD-1) en pacientes con tumores sólidos avanzados.

Los datos de investigación puente chinos de IvosidenibAML son emocionantes

Se entiende que el estudio CS3010-101 publicado esta vez es un estudio de fase I, multicéntrico, de un solo brazo que se está llevando a cabo en China para evaluar las características farmacocinéticas de Ivosidenib en el tratamiento oral de pacientes adultos con LMA R / R con mutaciones IDH1. . Características farmacodinámicas, seguridad y eficacia clínica, y como estudio puente de la investigación clave global AG120-C-001, que proporciona datos sobre pacientes con LMA R / R en China.

Los resultados del estudio mostraron que el 36,7% de los pacientes alcanzaron el criterio de valoración principal de eficacia, logrando remisión completa y remisión completa con recuperación hematológica parcial (CR + CRh); la mediana de supervivencia libre de eventos (SSC) fue de 5,52 meses. La mediana de supervivencia general (SG) alcanzó los 9,1 meses; la seguridad era buena y no se encontraron nuevas señales de seguridad.

El profesor Wang Jianxiang, investigador principal de CS3010-101 y del Hospital de Hematología de la Academia China de Ciencias Médicas, dijo: “Estamos muy contentos de ver que su estudio puente chino ha logrado los resultados esperados y ha demostrado una buena eficacia y seguridad. Esperamos beneficiar a los pacientes de AML de China."

Con base en esta investigación, en agosto de este año, el Centro de Evaluación de Medicamentos de la Administración de Productos Médicos de China aceptó la nueva solicitud de medicamento de Ivosidenib¶ el tratamiento de la LMA R / R en adultos con mutaciones susceptibles de IDH1 y la incluyó en revisión prioritaria. En 2020, Ivosidenib se incluyó en la' s&"Lista de nuevos medicamentos en el extranjero de necesidad clínica urgente (tercer lote) &" de China, y también se incluyó en la versión 2020 de la" Directrices de la Asociación China de Tumores Clínicos para el Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Hematológicas Malignas" ;.

El Dr. Yang Jianxin, director médico de CStone Pharmaceuticals, dijo que los excelentes datos de Ivosidenib en el tratamiento de pacientes chinos se presentaron en forma de un informe oral preferido en la reunión anual de la ESMO, que es un gran reconocimiento de Ivosidenib por parte de la comunidad académica internacional." Trabajaremos en estrecha colaboración con NMPA y esperamos poder llevar el tercer fármaco innovador de este tipo a los pacientes chinos lo antes posible después de Pugethua® y Taijihua®."

Ivosidenib es el primer inhibidor dirigido oral potente del mundo¶ los cánceres mutantes IDH1. Ha sido aprobado en los Estados Unidos para dos indicaciones, incluido el tratamiento con un solo agente de pacientes adultos con LMA R / R con mutaciones susceptibles a IDH1 y nuevos diagnósticos Pacientes adultos con LMA con mutaciones susceptibles a IDH1 que tienen ≥ 75 años o no pueden usar quimioterapia intensiva debido a a otras comorbilidades, y se usa para mutaciones IDH1 localmente avanzadas o metastásicas que han sido tratadas previamente con mutaciones IDH1 detectadas por el método de detección aprobado por la FDA Pacientes adultos con colangiocarcinoma. La industria espera que Ivosidenib sea aprobado para la primera indicación en China en el cuarto trimestre de este año o el primer trimestre del próximo año.

Amplíe activamente la terapia de primera línea contra la leucemia mieloide aguda y despliegue otros tipos de cáncer

La expansión de indicaciones refleja el enorme potencial de mercado

De hecho, en el campo de la LMA, Ivosidenib también ha logrado avances significativos como terapia de primera línea, además de su uso en pacientes con recaída y refractarios.

En agosto de este año, el estudio global de fase III, doble ciego, controlado con placebo, AGILE de Ivosidenib combinado con el fármaco de quimioterapia azacitidina en el tratamiento de pacientes adultos con LMA mutante IDH1 no tratados previamente alcanzó el criterio de valoración principal de SSC. En vista de la diferencia en la importancia clínica entre el grupo de tratamiento y el grupo de control, de acuerdo con la recomendación del Comité Independiente de Monitoreo de Datos (IDMC), el estudio se detuvo temprano en el futuro cercano.

Además de la LMA, Ivosidenib también ha logrado avances en otras indicaciones, cubriendo múltiples áreas como el glioma avanzado y el colangiocarcinoma. Entre ellos, se utiliza para tratar a pacientes adultos con síndrome mielodisplásico (SMD) recidivante y refractario que porta mutaciones susceptibles a IDH1, y también se ha reconocido como una&"terapia revolucionaria &"; en los Estados Unidos.

No solo eso, en un ensayo de canasta de Ivosidenib, los datos de una cohorte de pacientes con glioma avanzado mutante IDH1 mostraron buenas características de seguridad, control de la enfermedad a largo plazo y una reducción significativa del crecimiento tumoral. Se entiende que el número de muertes por glioma en China llega a 30.000 cada año, y la probabilidad de mutaciones de IDH1 en pacientes con glioma es muy alta. En pacientes con glioma de bajo grado y pacientes con glioblastoma secundario, mutaciones en IDH1 La proporción puede alcanzar aproximadamente el 70%.

En agosto de este año, Ivosidenib fue aprobado para una nueva indicación en los Estados Unidos para su uso en pacientes adultos previamente tratados con colangiocarcinoma localmente avanzado o metastásico detectado por el método de detección aprobado por la FDA. También es el único producto aprobado de su tipo. Según el cálculo del" Informe sobre el cáncer de China de 2018" ;, hay alrededor de 40.000 personas con colangiocarcinoma en China cada año, y hasta el 20% de los pacientes tienen mutaciones IDH1.

Se puede ver que con la expansión de nuevas indicaciones para Ivosidenib y la mayor expansión de la población disponible, el fármaco también explotará en un mayor potencial de mercado.