¡El inhibidor alostérico de miosina cardíaca de Bristol-Myers Squibb Mavacamten entra en revisión en la UE!

Bristol-Myers Squibb (BMS) anunció recientemente que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha aceptado una solicitud de autorización de comercialización (MAA) para mavacamten, un nuevo modulador alostérico de miosina oral para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica por obstrucción (oHCM), que es una enfermedad cardíaca crónica con una alta incidencia.

Actualmente, la FDA de EE. UU. Está revisando la Solicitud de nuevo fármaco (NDA) de mavacamten' s para el tratamiento de la oHCM sintomática, y la fecha límite de la Ley de tarifas para usuarios de medicamentos recetados (PDUFA) es el 28 de enero de 2022 En julio de 2020, la FDA de EE. UU. Otorgó a mavacamten una designación de medicamento revolucionario para la oHCM. Si se aprueba, mavacamten se convertirá en el primer inhibidor de la miosina para tratar la oHCM.

mavacamten es un inhibidor de miosina alostérico oral de primera clase para el tratamiento de enfermedades que son inherentemente causadas por una contracción cardíaca excesiva y un llenado diastólico deficiente. Se cree que Mavacamten reduce la contractilidad del miocardio al inhibir la formación de puentes cruzados excesivos de miosina-actina. La formación de un puente cruzado de miosina-actina excesiva puede provocar una contracción excesiva del miocardio, hipertrofia del ventrículo izquierdo y una distensibilidad reducida. En estudios clínicos y preclínicos, mavacamten continúa mostrando biomarcadores que reducen el estrés de la pared cardíaca, reducen la contracción excesiva del miocardio y aumentan la distensibilidad diastólica.

mavacamten se desarrolló originalmente para tratar la miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática (oHCM). Basado en su mecanismo de acción y evidencia de actividad terapéutica, mavacamten también se está estudiando clínicamente para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica no obstructiva (MCH) sintomática y la insuficiencia cardíaca con fracción de eyección preservada (HFpEF).

estructura química mavacamten

Tanto mavacamten NDA como MAA se basan en los resultados del ensayo clave Fase 3 EXPLORER-HCM. El ensayo se realizó en pacientes sintomáticos con oHCM y comparó mavacamten con placebo. Los resultados de la prueba mostraron que mavacamten mostró un fuerte efecto terapéutico, con mejoras clínicamente significativas en los síntomas, el estado funcional y la calidad de vida, y también mostró la capacidad de aliviar la obstrucción del tracto de salida del ventrículo izquierdo. En el estudio EXPLORER-HCM, todos los criterios de valoración primarios y secundarios alcanzaron significación estadística.

Roland Chen, MD, Vicepresidente Senior de Desarrollo Cardiovascular de Bristol-Myers Squibb dijo:" Aunque la oHCM y sus síntomas debilitantes y la insuficiencia cardíaca prevalecen en todo el mundo, no existe un tratamiento aprobado para la causa subyacente de esta devastadora enfermedad. En el presente. En gran medida, los medicamentos recetados solo pueden aliviar los síntomas. Mavacamten tiene el potencial de proporcionar una opción de tratamiento para abordar las necesidades médicas insatisfechas que existen en la población mundial de pacientes con oHCM."

mavacamten (MYK-461) fue desarrollado por MyoKardia. El 5 de octubre de 2020, Bristol-Myers Squibb anunció que adquiriría MyoKardia por USD 13,1 mil millones en efectivo y una prima del 60%. El 17 de noviembre de 2020, Bristol-Myers Squibb anunció que la adquisición de MyoKardia se había completado con éxito. Esta adquisición es la segunda transacción más grande de Bristol-Myers Squibb&después de la adquisición de Celgene por 74.000 millones de dólares en 2019.

Cabe señalar que el 11 de agosto de 2020 se estableció formalmente LianBio, que fue incubada por la empresa de inversiones Perceptive Advisors. El mismo día anunció dos importantes cooperaciones. Uno era presentar la cartera de productos de BridgeBio Pharma&en China, y el otro El proyecto es introducir el mavecamten de myoKardia&en China.

Bristol-Myers Squibb tenía grandes esperanzas en mavacamten. Cuando adquirió MyoKardia, la empresa anunció que mavacamten se convertiría en un fármaco pionero para el tratamiento de la MCH. La industria también es muy optimista sobre las perspectivas comerciales de mavacamten. En diciembre de 2020, Evaluate Vantage, una organización de investigación de mercado farmacéutico, lanzó el&"Top 10 nuevos medicamentos con potencial comercial en 2021 &". En esta lista, mavacamten ocupó el tercer lugar. Evaluate Vantage predice que las ventas globales de mavacamten&en 2026 podrán alcanzar los 2 mil millones de dólares estadounidenses.