AbbVox Botox (Botox) ingresa a los Estados Unidos para su revisión: ¡Tratamiento de niños de 5 a 17 años!

AbbVie anunció recientemente que la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado una solicitud de licencia de producto biológico complementario (sBLA) presentada por este, que busca expandir la información de prescripción de Botox (nombre común: onabotulinumtoxinA). Para pacientes pediátricos (5-17 años) con respuesta insuficiente, intolerancia o que no desean continuar con los fármacos anticolinérgicos por cualquier motivo, tratamiento y una enfermedad intrínseca del sistema nervioso (como espina bífida, lesión de la médula espinal)) Síntomas y signos relacionados con el detrusor ( vejiga muscular) hiperactividad.

BOTOX es la primera y única neurotoxina aprobada para pacientes adultos para tratar la fuga urinaria (incontinencia) causada por vejiga hiperactiva causada por enfermedades neurológicas. El medicamento es específicamente adecuado para: después de probar medicamentos anticolinérgicos Todavía hay pacientes adultos con pérdida de orina o intolerancia a los efectos secundarios. BOTOX bloquea selectivamente la liberación del neurotransmisor acetilcolina en la unión neuromuscular al bloquear temporalmente la transmisión de los impulsos nerviosos al músculo (en esta indicación, el músculo de la vejiga), reduciendo temporalmente la contracción muscular.

El objetivo de sBLA es expandir la población aplicable de BOTOX® para niños de 5 a 17 años. El sBLA se basó en datos de un estudio aleatorizado, doble ciego de fase III y un estudio extendido a largo plazo que evaluó la seguridad y la eficacia de Botox en más de 100 niños con hiperactividad neurogénica del detrusor. El sBLA se revisará a través de un ciclo de revisión estándar de 10 meses. La fecha objetivo para el método de tarifa de usuario de medicamentos recetados (PDUFA) es el primer trimestre de 2021.

Hiperactividad del detrusor neurogénico (Fuente de la imagen: epainassist.com)

El Director Científico y Vicepresidente Senior de AbbVie Botox y Neurotoxin, Mitchell F. Brin, MD, dijo:&"; La aceptación de esta solicitud por parte de la FDA&# 39 subraya nuestro compromiso continuo de perseguir todo el potencial de BOTOX® para servir una variedad de enfermedades y pacientes con necesidades clínicas. Actualmente, los niños con hiperactividad neurogénica del detrusor tienen opciones de tratamiento muy limitadas después del fracaso de la terapia anticolinérgica y antes de la cirugía. Si se aprueba, BOTOX® will es la primera terapia de neurotoxinas aprobada para el tratamiento de niños con hiperactividad neurogénica del detrusor en respuesta a fármacos anticolinérgicos."

Paul F. Austin, MD, director del Departamento de Urología Pediátrica, Texas Children's Hospital, y profesor de urología en Baylor College of Medicine, dijo:&"; Con el tiempo, muchos niños con enfermedades neurológicas internas desarrollarán daño en la vejiga y los riñones. Es muy importante. Las opciones de tratamiento actuales generalmente incluyen medicamentos anticolinérgicos. Además de la cirugía, el uso a largo plazo debe considerarse cuidadosamente. El tratamiento con BOTOX® de pacientes pediátricos con hiperactividad neurogénica del detrusor muestra resultados clínicos prometedores. Satisfacerá necesidades médicas insatisfechas y continuas entre niños y adolescentes."

La actividad muscular excesiva del detrusor neurogénico es el resultado de la incapacidad de la médula espinal y la vejiga para comunicarse de manera efectiva. Como resultado, los músculos de la vejiga (músculos del detrusor) se contraen involuntariamente, aumentando la presión en la vejiga y reduciendo el volumen de la vejiga, lo que resulta en una fuga frecuente y accidental de orina. Si el cateterismo intermitente limpio y los fármacos anticolinérgicos no se tratan adecuadamente, esta condición puede requerir una cistoplastia expandida (un procedimiento quirúrgico de amplio alcance para agrandar la vejiga usando el intestino del paciente) para prevenir el daño renal.

Hay muchas causas de actividad excesiva del músculo detrusor neurogénico en los niños, como mielitis transversa, lesión de la médula espinal y espina bífida. Entre ellos, la espina bífida es la causa más común, que afecta de 1,500 a 2,000 de los más de 4 millones de bebés en los Estados Unidos cada año. Más del 90% de los pacientes con espina bífida tienen síntomas urinarios.

Botox es desarrollado por Aierjian (adquirido por AbbVie). El componente principal del medicamento es la toxina botulínica altamente purificada tipo A, que es un bloqueador de la conducción nerviosa que se usa para tratar los músculos activos excesivos. Botox fue aprobado por primera vez en 1989 para el tratamiento del espasmo facial y el estrabismo. Fue aprobado para la distonía cervical en 2000. Más tarde, se expandió aún más en el campo de la belleza, incluida la reducción de arrugas, adelgazamiento de la cara, eliminación de líneas de cejas y patas de gallo. En los últimos años, Botox también ha sido aprobado para tratar diversas indicaciones, como espasmo de las extremidades superiores, migraña crónica, incontinencia neurológica, vejiga hiperactiva, espasmo y sudoración severa de las axilas (hiperhidrosis de las axilas).

En los Estados Unidos, a partir de ahora, Botox ha sido aprobado por la FDA para 11 indicaciones de tratamiento. En los últimos 30 años, se han vendido en todo el mundo más de 100 millones de botellas de Botox® y Botox® Cosmetic (Botulinum Toxin A), y se han publicado más de 3700 artículos en revistas científicas y médicas. La neurotoxina Botox® es una de las drogas más estudiadas en el mundo.