La FDA de los Estados Unidos aprobó Octagam 10%: ¡la primera inmunoglobulina intravenosa (IVIg) para el tratamiento de la dermatomiositis en adultos!

Octapharma USA anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado Octaam 10% (inmunoglobulina intravenosa [humana]), que es el primer y único medicamento utilizado para tratar la dermatomiositis adulta (dermatomiositis, DM) inmunoglobulina intravenosa (IVIg). La dermatomiositis es una rara enfermedad inflamatoria inmunomedida. Octagam 10% es una solución de inyección intravenosa de inmunoglobulina [humana], que ha sido aprobada en los Estados Unidos para el tratamiento de la púrpura trombocitopénica inmune crónica (PTIDA) en adultos.

La FDA aprobó Octagam para tratar la dermatomiositis basándose en los resultados del ensayo clínico de fase 3 ProDERM (número de registro de ClinicalTrials.gov: NCT02728752). Este es un ensayo clínico aleatorizado fundamental y el primer estudio para evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de la IgIV en el tratamiento de la dermatomiositis en adultos. Este ensayo clínico prospectivo, doble ciego, controlado con placebo de Fase 3 inscribió a 95 pacientes en 36 centros clínicos de todo el mundo (incluidos 17 en los Estados Unidos) y es el estudio más grande que evalúa la IgIV como una opción de tratamiento para la dermatomiositis.

Rohit Aggarwal, miembro del Comité Directivo de Investigación de PrimDRM y director médico del Centro de Artritis y Autoinmune de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pittsburgh, dijo: "La investigación de ProDERM tendrá un impacto significativo en la práctica clínica porque IVIg se convertirá en una opción de tratamiento importante para los pacientes con dermatomiositis. Esta investigación brinda a los médicos más confianza en la eficacia y seguridad de la IgIV, y proporciona información valiosa sobre qué tipos de pacientes son los más adecuados para el tratamiento".

La dermatomiositis es una rara enfermedad autoinmune idiopática de causa desconocida, que afecta a aproximadamente 10 personas por millón de residentes estadounidenses. Los pacientes con dermatomiositis generalmente sufren de erupción cutánea, inflamación muscular crónica y debilidad muscular progresiva. La enfermedad generalmente afecta a adultos de entre 40 y 60 años y a niños de 5 a 15 años. Las complicaciones de la dermatomiositis incluyen disfagia, neumonía por aspiración, problemas respiratorios y depósitos de calcio en los músculos, la piel y los tejidos conectivos. En comparación con la población general emparejada, la tasa de mortalidad de los pacientes con dermatomiositis es más de tres veces mayor.

Flemming Nielsen, presidente de Octapharma USA, dijo: "La aprobación de la FDA de Octaam® 10% como un tratamiento seguro y efectivo para la dermatomiositis en adultos es una noticia emocionante para los pacientes que previamente han confiado en tratamientos no aprobados. Octaharma se compromete a proporcionar terapias que salvan y mejoran la vida de pacientes con enfermedades raras. Esperamos trabajar con organizaciones de pacientes y la comunidad médica para desarrollar programas de educación y otros programas de apoyo para brindar servicios a pacientes con dermatomiositis".

El ensayo clínico ProDerm incluyó un período inicial de 16 semanas, doble ciego, controlado con placebo. Los pacientes fueron aleatorizados para recibir dosis altas de Octagam al 10% (2 g/kg) o placebo una vez cada 4 semanas. El período de tratamiento inicial es seguido por un período de expansión de etiqueta abierta de 24 semanas. Si la condición del paciente se deteriora durante el ensayo, se le permite cambiar el plan de tratamiento. En el estudio, se utilizó el Estándar de Respuesta a la Miositis del Colegio Americano de Reumatología (ACR) / Unión Europea contra el Reumatismo (EULAR) de 2016 para medir la respuesta del paciente al tratamiento.

Los resultados mostraron que en el primer período de tratamiento doble ciego de 16 semanas, el 78,7% de los pacientes que recibieron Octagam respondieron positivamente al tratamiento, mientras que el 43,8% de los pacientes que recibieron placebo respondieron positivamente al tratamiento. Después de cambiar a IVIg durante el período de expansión, la tasa de respuesta del grupo placebo en la semana 40 fue similar a la del grupo Octagam 10% en la semana 16 (la mejoría mínima fue del 70%). De acuerdo con el criterio de valoración primario general, los criterios de valoración secundarios (incluidos todos los subítems de la escala de mejora general [TIS], excepto las enzimas musculares, el área de la enfermedad de dermatomiositis y el índice de gravedad [CDASI]), en comparación con placebo, el tratamiento con IgIV también mostró una mejoría estadísticamente significativa. En el estudio, la seguridad y la tolerabilidad de la IgIV son consistentes con los resultados de seguridad previamente informados del tratamiento con IgIV.