El tratamiento del linfoma agresivo FDA acelera la aprobación de la primera terapia oral en su clase

Hoy, Karyopharm Therapeutics anunció que la FDA de los Estados Unidos ha acelerado la aprobación del inhibidor de proteína de exportación nuclear selectiva oral (SINE) Xpovio (selinexor) de la compañía para el tratamiento del linfoma de células B grandes adultos adultos recaídas/refractarios (DLBCL). Estos pacientes han recibido al menos dos tratamientos sistémicos. La aprobación acelerada de esta indicación se basa en los datos de la tasa de remisión del paciente.

El daño al ADN es una de las características típicas de las células cancerosas. Hay algunas proteínas supresoras de tumores en las células. Su función es monitorear el estado del ADN en el núcleo. Si se encuentra daño al ADN, pueden mediar la reparación del ADN o conducir a la apoptosis. Sin embargo, estas proteínas supresoras de tumores deben ubicarse en el núcleo para funcionar correctamente. Uno de los mecanismos por los cuales las células cancerosas evaden el monitoreo de las proteínas supresoras de tumores es mediante la sobreexpresación de una proteína de exportación nuclear llamada XPO1. Puede transportar la proteína supresora tumoral en el núcleo al exterior del núcleo a través del poro nuclear, eliminando así la proteína supresora tumoral del núcleo.

Xpovio es un inhibidor de XPO1 "primer en su clase". Al inhibir la función de XPO1, las proteínas supresoras de tumores pueden permanecer en el núcleo y seguir funcionando, inhibiendo así la proliferación de células tumorales.

La aprobación acelerada de Xpovio se basa en los resultados del ensayo clínico multicéntrico de fase 2b de un solo brazo SADAL, que incluyó 134 pacientes con DLBCL recidivante/refractario. El estudio SADAL alcanzó la variable principal de su tasa de respuesta global (ORR), con un ORR del 29%, incluyendo 18 pacientes (13%) respuesta completa (CR) y 21 pacientes (16%) respuesta parcial (PR).

"Acelerar la aprobación de Xpovio oral para el tratamiento de DLBCL recidivante/refractario es un hito importante para los pacientes con tratamiento limitado", dijo la Dra. Sharon Shacham, fundadora, presidenta y directora científica de Karyopharm. Los pacientes, empleados, cuidadores y médicos comparten este gran logro, y han hecho contribuciones incesntes a Xpovio desde el descubrimiento inicial y el desarrollo clínico hasta la segunda aprobación de la FDA de hoy".

En mayo de este año, Deqi Pharmaceuticals y Karyopharm ampliaron el acuerdo de cooperación y obtuvieron los derechos de desarrollo y promoción de cuatro terapias como Xpovio en la región de Asia y el Pacífico. La compañía está llevando a cabo una serie de estudios clínicos registrados en China.