La FDA de los EE. UU. Otorgó a Nefecon (budesonida) una revisión prioritaria: ¡tiene el potencial para la corrección de enfermedades!

La compañía biofarmacéutica sueca Calliditas Therapeutics anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha aceptado la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) de Nefecon (Budesonida) y ha otorgado prioridad a la revisión, que es una nueva formulación oral de budesonida. Es un regulador a la baja de IgA1, que trata la nefropatía por IgA (NIgA) mediante la regulación a la baja dirigida de IgA1. La FDA ha designado a la&de la NDA "Ley de tarifas de usuario de medicamentos recetados GG" de la NDA. (PUDFA) fecha objetivo al 15 de septiembre de 2021.

Si se aprueba, Nefecon se convertirá en la primera terapia diseñada y aprobada específicamente para el tratamiento de la NIgA, con potencial de corrección de la enfermedad. Después de obtener la aprobación, Calliditas tiene la intención de comercializar Nefecon solo en los Estados Unidos.

Renée Aguiar Lucander, CEO de Calliditas, dijo:" Estamos muy emocionados de recibir una revisión prioritaria, que refleja las importantes necesidades médicas no cubiertas para el tratamiento de IgAN. Esperamos trabajar con la agencia para obtener una aprobación acelerada a finales de este año. Para que podamos proporcionar el primer fármaco aprobado para pacientes con IgAN."

Nefecon es una preparación oral patentada que contiene una sustancia activa potente y conocida, budesonida, para liberación dirigida. De acuerdo con el modelo de patogénesis principal, la preparación está diseñada para administrar medicamentos al parche de Peyer&en la parte inferior del intestino delgado donde se originó la enfermedad. Nefecon se deriva de la tecnología TARGIT, que permite que las sustancias pasen por el estómago y los intestinos sin ser absorbidas, y solo se pueden liberar en pulsos cuando llegan a la parte inferior del intestino delgado.

Como se muestra en el gran ensayo de fase 2b completado por Calliditas, la combinación de dosis y perfil de liberación optimizado es eficaz para los pacientes con IgAN. Además de los efectos locales efectivos, otra ventaja de utilizar este principio activo es su baja biodisponibilidad, es decir, aproximadamente el 90% del principio activo se inactiva en el hígado antes de llegar a la circulación sistémica. Esto significa que los medicamentos de alta concentración se pueden aplicar localmente donde sea necesario, pero la exposición sistémica y los efectos secundarios son muy limitados.

Calliditas es la única empresa que ha obtenido datos positivos en ensayos clínicos de fase 2b y fase 3, aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo de IgAN. Ambos ensayos alcanzaron los criterios de valoración principales y secundarios clave.

La presentación de Nefecon NDA se basa en los datos positivos de la parte A del estudio clave de fase 3 de NefIgArd. Se trata de un estudio multicéntrico internacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de Nefecon y el placebo en 200 pacientes adultos con IgAN. Como se mencionó anteriormente, en comparación con el placebo, el estudio alcanzó el criterio de valoración principal de reducir la proteinuria y mostró que la TFGe se mantuvo estable a los 9 meses. La información enviada también incluye datos clínicos del ensayo de fase 2 de NEFIGAN, que también alcanzó los criterios de valoración primarios y secundarios del estudio de NefIgArd. Ambos ensayos mostraron que, en general, Nefecon fue bien tolerado y los resultados de los dos grupos tuvieron una seguridad similar.

Calliditas ha solicitado una aprobación acelerada. La aprobación acelerada es un nuevo canal de aprobación de medicamentos de la FDA de EE. UU., Que permite que los medicamentos que tienen el potencial de resolver las necesidades médicas no satisfechas de las principales enfermedades se aprueben en función de un criterio de valoración sustituto. El criterio de valoración sustituto del ensayo clave de fase 3 NefIgArd es la reducción de la proteinuria en comparación con el placebo, que se basó en el marco estadístico del metanálisis de investigación clínica publicado por Thompson A et al. en 2019 para intervenciones en pacientes IgAN en estudios clínicos. apoyar. Se ha incluido en su totalidad un estudio confirmatorio diseñado para proporcionar datos sobre los beneficios renales a largo plazo y se espera que se anuncie a principios de 2023.