La FDA de los EE. UU. Otorgó la designación de terapia innovadora para apuntar al primer antagonista de GLP-1, avexitida.

Eiger BioPharmaceuticals es una empresa biofarmacéutica dedicada al desarrollo y comercialización de terapias innovadoras para tratar enfermedades raras y superraras. Recientemente, la compañía anunció que la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA) otorgó a avexitide (anteriormente conocida como exendina 9-39) la designación de terapia innovadora (BTD) para el tratamiento de la hiperinsulinemia congénita (HI). Cabe mencionar que hasta el momento, los 5 proyectos de medicamentos huérfanos de la empresa han obtenido BTD.

Avexitide es un antagonista de GLP-1, el primero en su clase, dirigido específicamente. Actualmente se está desarrollando como una formulación líquida conveniente y novedosa para ser administrada por inyección subcutánea para el tratamiento de trastornos metabólicos, incluida la hiperinsulinemia congénita, una enfermedad pediátrica de hipoglucemia persistente extremadamente rara, potencialmente mortal, que puede causar daño cerebral irreversible en hasta 50% de los niños.

BTD es un nuevo canal de revisión de medicamentos de la FDA, que tiene como objetivo acelerar el desarrollo y la revisión de nuevos medicamentos para el tratamiento de enfermedades graves o potencialmente mortales, y existe evidencia clínica preliminar que, en comparación con los medicamentos de tratamiento existentes, se pueden mejorar sustancialmente la condición de la enfermedad. Los medicamentos obtenidos por BTD pueden recibir una guía más cercana, incluidos los funcionarios superiores de la FDA durante la investigación y el desarrollo, y son elegibles para una revisión continua y una revisión de prioridad potencial durante la revisión para garantizar que los pacientes reciban nuevas opciones de tratamiento en el menor tiempo posible.

La FDA otorgó avexitide BTD según los datos de 3 estudios de fase 2 completados realizados en 39 recién nacidos, niños y adolescentes con hiperinsulinemia congénita.

Colleen Craig, MD, Vicepresidente de Enfermedades Metabólicas de Eiger, dijo: “avexitide representa un tratamiento dirigido y prometedor para la hiperinsulinemia congénita. Existe una necesidad médica urgente e insatisfecha para esta enfermedad. Tratamiento aprobado. Esperamos continuar la cooperación con la FDA."

avexitida: 31 fragmentos de aminoácidos de exenatida (fuente de la imagen: Eiger)

La insulina es la principal hormona fisiológica secretada por el organismo para controlar la hiperglucemia. Un aumento anormal de la secreción de insulina puede provocar una hipoglucemia grave, que puede provocar complicaciones graves, como convulsiones, daño cerebral y coma. El péptido 1 similar al glucagón (GLP-1) es una hormona gastrointestinal (del tracto) que se libera de las células L intestinales después de una comida. El GLP-1 se une al receptor de GLP-1 en las células beta pancreáticas y aumenta la liberación de insulina.

La avexitida es un péptido de 31 aminoácidos que ataca y bloquea selectivamente los receptores de GLP-1, reduce los trastornos de secreción de insulina pancreática, reduciendo así el ayuno y la hipoglucemia posprandial. Tres estudios de fase 2 en 39 recién nacidos, niños y adolescentes con hiperinsulinemia congénita han demostrado este concepto. En los Estados Unidos, la FDA ha otorgado a avexitide una designación de terapia innovadora (BTD) para el tratamiento de la hiperinsulinemia congénita, una designación de fármaco huérfano (ODD) para el tratamiento de la hipoglucemia hiperinsulinémica (incluida la hiperinsulinemia congénita) y la elegibilidad para enfermedades pediátricas raras (RPDD) . En la Unión Europea, la EMA ha otorgado avexitide al ODD para el tratamiento de la hiperinsulinemia congénita.

En la actualidad, también se está desarrollando avexitide para tratar la hipoglucemia posbariátrica (PBH). El proyecto clínico avexitide PBH ha tratado a 54 pacientes con PBH en 4 estudios clínicos de fase II, incluido el tratamiento hospitalario y el tratamiento ambulatorio. Los resultados muestran que avexitida tiene un efecto muy bueno en el tratamiento de PBH. Eiger ha recibido el consentimiento unánime de la FDA de EE. UU. Y la EMA de la UE en un ensayo clínico de fase 3 única para pacientes con PBH.

avexitide es un nuevo tipo de tratamiento para PBH. La PBH es una enfermedad crónica que se presenta en pacientes después de una cirugía bariátrica, lo que resulta en niveles extremadamente bajos de glucosa en sangre después de las comidas. Las convulsiones graves de PBH pueden provocar cambios en el estado mental, pérdida del conocimiento, convulsiones y desmayos. Debido a la creciente incidencia de obesidad mórbida, el número de cirugías bariátricas también está aumentando, lo que resulta en un aumento en el número de pacientes que padecen PBH. En la Unión Europea, a avexitide se le ha otorgado la designación de fármaco huérfano para el tratamiento del síndrome de hipoglucemia derivada de islotes pancreáticos no insulinoma (NIPHS); En los Estados Unidos, a la avexitida se le ha otorgado la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de la hipoglucemia hiperinsulinémica. Ambas de estas dos amplias calificaciones de medicamentos huérfanos incluyen PBH.