El agonista del receptor de trombopoyetina oral de segunda generación Doptelet ha sido aprobado por la Unión Europea.

La compañía farmacéutica sueca Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) anunció recientemente que la Comisión Europea (CE) ha aprobado la ampliación del ámbito de aplicación de Doptelet (avatrombopag) para el tratamiento de enfermedades primarias que son ineficaces frente a otros tratamientos (como los corticosteroides , inmunoglobulinas) Pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria crónica (PTI).

La trombocitopenia inmune (PTI) es una enfermedad autoinmune caracterizada por un recuento bajo de plaquetas, lo que aumenta el riesgo de hematomas y hemorragias. Se estima que 100 de cada millón de personas padecen PTI, y cuando los síntomas persisten durante más de 12 meses, la enfermedad se considera crónica. La incidencia de PTI primaria en la población adulta es de 3,3 por 100.000 personas por año. En la actualidad, no existe cura para la PTI. Estos pacientes generalmente recaen después de recibir varios tratamientos y aún necesitan medicamentos para reducir el riesgo de hemorragia clínica importante.

El ingrediente farmacéutico activo de Doptelet GG, avatrombopag, es un agonista del receptor de trombopoyetina oral (TPO-RA) de segunda generación que se administra una vez al día y puede imitar los efectos de la TPO, que es el principal regulador de la producción normal de plaquetas.

En los Estados Unidos, Doptelet fue aprobado por la FDA en mayo de 2018 para el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes adultos con enfermedad hepática crónica (EPC) que planean someterse a una cirugía. En junio de 2019, la FDA aprobó la ampliación del ámbito de aplicación de Doptelet para el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria crónica (PTI) que no han respondido a terapias anteriores. En la Unión Europea, Doptelet fue aprobado en junio de 2019 para su uso en pacientes adultos con EPC que planean someterse a una cirugía invasiva para tratar la trombocitopenia grave.

Ravi Rao, director médico de SOBI y director de R& D, dijo: “La aprobación de Doptelet por parte de la UE para las indicaciones de ITP es un hito para los pacientes con ITP en toda Europa. Existen importantes necesidades médicas en la población de pacientes con PTI que no se han satisfecho. Esta aprobación es muy importante. Es una gran oportunidad para nosotros darles a los pacientes una nueva opción de tratamiento. Doptelet proporcionará a los pacientes y expertos médicos un nuevo plan de tratamiento oral sin ninguna restricción en los tipos de alimentos."