El agonista del receptor de trombopoyetina oral de segunda generación Doptelet (avatrombopag) pronto será aprobado en la UE.

La compañía farmacéutica sueca Swedish Orphan Biovitrum AB (SOBI) anunció recientemente que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión de revisión positiva, recomendando la aprobación para ampliar el ámbito de aplicación de Doptelet (avatrombopag ) para tratamiento Pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria crónica primaria (PTI) que no han respondido a otros tratamientos (como corticosteroides, inmunoglobulinas). Ahora, las opiniones del CHMP se enviarán a la Comisión Europea (CE) para su revisión, que generalmente toma una decisión de revisión final en 2 meses.

La trombocitopenia inmune (PTI) es una enfermedad autoinmune caracterizada por un recuento bajo de plaquetas, lo que aumenta el riesgo de hematomas y hemorragias. Se estima que 100 de cada millón de personas padecen PTI, y cuando los síntomas persisten durante más de 12 meses, la enfermedad se considera crónica. La incidencia de PTI primaria en la población adulta es de 3,3 por 100.000 personas por año. En la actualidad, no existe cura para la PTI. Estos pacientes generalmente recaen después de recibir varios tratamientos y aún necesitan medicamentos para reducir el riesgo de hemorragia clínica importante.

El ingrediente farmacéutico activo de Doptelet GG, avatrombopag, es un agonista del receptor de trombopoyetina oral (TPO-RA) de segunda generación que se administra una vez al día y puede imitar los efectos de la TPO, que es el principal regulador de la producción normal de plaquetas.

En los Estados Unidos, Doptelet fue aprobado por la FDA en mayo de 2018 para el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes adultos con enfermedad hepática crónica (EPC) que planean someterse a una cirugía. En junio de 2019, la FDA aprobó la ampliación del ámbito de aplicación de Doptelet para el tratamiento de la trombocitopenia en pacientes adultos con trombocitopenia inmunitaria crónica (PTI) que no han respondido a terapias anteriores. En la Unión Europea, Doptelet fue aprobado en junio de 2019 para el tratamiento de la trombocitopenia grave en pacientes adultos con EPC que planean someterse a una cirugía invasiva.

El director médico y director de investigación y desarrollo de SOBI, Ravi Rao, dijo:" Esta noticia es un paso importante para brindar opciones de tratamiento a los pacientes europeos con PTI. Hoy, la opinión positiva de&del CHMP es un hito importante para los pacientes con PTI en Europa. Si lo obtiene Con la aprobación de la Comisión Europea, Doptelet proporcionará a los pacientes y expertos médicos un nuevo régimen de tratamiento oral sin ninguna restricción en los tipos de alimentos."