Progreso significativo en diez años de tratamiento agudo radical: ¡BXCL501 (película sublingual de dexmedetomidina) está bajo revisión en los Estados Unidos!

BioXcel Therapeutics (BTI) es una compañía biofarmacéutica en etapa clínica centrada en el uso de nuevos métodos de inteligencia artificial para desarrollar fármacos transformadores en los campos de la neurociencia y la inmunooncología. Recientemente, la compañía anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado una nueva solicitud de medicamento (NDA) para BXCL501 (película sublingual de dexmedetomidina), que se utiliza para la esquizofrenia y el trastorno bipolar I Tratamiento agudo de tipo y tipo II agitación relacionada.

De acuerdo con la "Ley de Tarifas de Usuarios de Medicamentos Recetados" (PDUFA), la fecha objetivo para que la FDA tome una resolución sobre la NDA es el 5 de enero de 2022. Actualmente, la FDA no planea convocar una reunión del comité asesor para discutir la solicitud. Si se aprueba, BXCL501 representará el primer avance importante en el tratamiento agudo de la esquizofrenia y la agitación relacionada con el trastorno bipolar en la última década.

BXCL501 es una preparación de película de dexmedetomidina (dexmedetomidina) poco investigada, patentada y disuelta por vía oral; dexmedetomidina es un agonista selectivo del receptor α2a, clínicamente utilizado como una preparación intravenosa, Para el tratamiento de la agitación y los síntomas de abstinencia de opioides. BioXcel cree que BXCL501 potencialmente se dirige a un mecanismo de agitación causal. Se han observado efectos anti-agitación en múltiples estudios clínicos de varias enfermedades neuropsiquiátricas, incluyendo agitación relacionada con la esquizofrenia (SERENIDAD I) y agitación relacionada con el trastorno bipolar (SERENIDAD II), agitación relacionada con la demencia (TRANQUILITY).

Anteriormente, la FDA de los Estados Unidos ha otorgado a BXCL501 una designación de fármaco innovador (BTD) para el tratamiento agudo de la agitación relacionada con la demencia, y una designación de vía rápida (FTD) para el tratamiento agudo de la agitación relacionada con la esquizofrenia, el trastorno bipolar y la demencia.

Mecanismo de acción BXCL501

La agitación es un síntoma común y difícil de controlar asociado con una variedad de enfermedades neuropsiquiátricas, incluyendo la esquizofrenia y el trastorno bipolar tipo I y tipo II. En la actualidad, la agitación sigue siendo una carga médica creciente. Se estima que estas dos enfermedades solamente tienen cerca de 9 millones de pacientes adultos en los Estados Unidos, y más de 3 millones de personas experimentan la agitación cada año. En promedio, los pacientes con estas enfermedades experimentan más de una docena de convulsiones cada año, la mayoría de las cuales requieren medicación.

La identificación temprana y la intervención oportuna para reducir la agitación son esenciales para evitar la escalada de síntomas y la aparición de la agresión. Las pautas de mejores prácticas de consenso de expertos sugieren que la agitación debe combinarse con técnicas de sedación conductual, relajación del habla y medicamentos aceptados voluntariamente por el paciente, sin ser forzados, y el objetivo de la farmacología es "sedación, pero no sedación excesiva". Un tratamiento no invasivo que puede proporcionar un alivio rápido y sostenido de los síntomas puede ayudar a evitar medidas coercitivas costosas y traumáticas, como la restricción física y el aislamiento, que pueden conducir a ingresos hospitalarios y estancias prolongadas.

Estructura dexmedetomidina-química (fuente del cuadro: wikidata.org)

BXCL501 NDA está respaldado por datos de 2 estudios aleatorizados, doble ciego, controlados con placebo, de fase 3 de grupos paralelos (SERENITY I y SERENITY II). Estos dos estudios evaluaron por separado BXCL501 para el tratamiento agudo de la esquizofrenia y el trastorno bipolar tipo I y la agitación relacionada con el tipo II. En estos dos estudios, BXCL501 fue bien tolerado y alcanzó los criterios de valoración primarios y secundarios en dosis de 120mcg y 180mcg, lo que indica que en múltiples escalas de agitación, en comparación con placebo, fue estadísticamente significativo y comparado con el nivel basal. Mejora rápida y duradera.

Vimal Mehta, CEO de BioXcel, dijo: "La presentación de la NDA marca un hito importante en nuestro objetivo de proporcionar nuevas opciones de tratamiento para millones de pacientes con esquizofrenia y trastorno bipolar. Creemos que si se aprueba BXCL501, representará una mejora significativa en la atención agresiva y el manejo de estos pacientes, y tiene el potencial de reducir la carga sobre los médicos y cuidadores relacionados. Mientras la FDA está revisando nuestra NDA, continuaremos implementando nuestra estrategia comercial integral para asegurarnos de que podamos hacerlo bien Llevar BXCL501 a pacientes y proveedores de atención médica en todo Estados Unidos para abordar importantes necesidades médicas insatisfechas en el campo de la terapia radical ".