¡La nueva terapia de factor VIII efanesoctocog alfa de Sanofi obtuvo calificación de vía rápida de la FDA de ee.UU.!

Sanofi anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus parte) ha concedido efanesoctocog alfa (anteriormente BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Fast Track Qualification (FTD) para el tratamiento de pacientes con enfermedad sanguínea tipo A. efanesoctocog alfa es un nuevo tipo de terapia de factor VIII que es independiente del factor von Willebrand (vWF) y proporciona niveles cercanos a los niveles normales de actividad del factor durante la mayor parte de la semana en un régimen de tratamiento preventivo una vez a la semana.

En agosto de 2017, la FDA y la Comisión Europea (CE) concedieron respectivamente la designación de medicamentos huérfanos (ODD) a efanesoctocog alfa. Sanofi y Sobi han alcanzado una cooperación para desarrollar y comercializar efanesoctocog alfa.

Fast Track Qualification (FTD) tiene como objetivo acelerar el desarrollo de fármacos y revisar rápidamente las enfermedades graves para abordar las graves necesidades médicas insatisfechas en áreas clave. Obtener calificaciones rápidas para medicamentos experimentales significa que las compañías farmacéuticas pueden interactuar con la FDA con más frecuencia durante la etapa de investigación y desarrollo. Después de presentar una solicitud de marketing, son elegibles para la aprobación acelerada y la revisión prioritaria si cumplen con los estándares pertinentes. Además, también son elegibles para la revisión continua.

Efanesoctocog alfa tiene el potencial de cambiar el tratamiento de terapia de reemplazo de factores de pacientes con hemofilia A y representa un nuevo tipo potencial de terapia de reemplazo de factor VIII. La vida media de la terapia tradicional del factor VIII está limitada por el efecto chaperona del factor von Willebrand (vWF), que se cree que limita el tiempo que el factor permanece en el cuerpo. efanesoctocog alfa es un nuevo tipo de proteína de fusión, desarrollada a partir de la innovadora tecnología de fusión Fc, mediante la adición de una región de vWF y XTEN® péptido para extender su tiempo en la circulación sanguínea.

Efanesoctocog alfa tiene el potencial de proporcionar protección contra sangrado casi normal durante la mayor parte de la semana, y el aumento de la vida media puede reducir la frecuencia de dosificación del tratamiento preventivo a una vez a la semana.

En el modelo preclínico de la hemofilia A, el efecto de control hemostático del eanesoctocog alfa es 4 veces mayor que el de rFVIII. Se espera que el medicamento proporcione a los pacientes con hemofilia grave A una mejor y más amplia protección contra todo tipo de sangrado.

El estudio XTEND-1 de fase 3 actualmente en curso está evaluando la seguridad y eficacia de pacientes previamente tratados ≥12 años (n=150) con enfermedad sanguínea tipo A grave. XTEND-1 es un estudio intervencionista de etiqueta abierta y no aleatorio con 2 grupos de asignaciones paralelas. Los sujetos del grupo de prevención recibieron 50 UI/kg de tratamiento efanesoctocog alfa profiláctico cada semana durante 52 semanas. Los sujetos del grupo de tratamiento bajo demanda recibieron efanesoctocog alfa (50 UI/kg) según sea necesario durante 26 semanas, y luego cambiaron a efanesocococog alfa una vez a la semana durante 26 semanas.

Actualmente, efanesoctocog alfa está siendo sometido a investigación clínica, y su seguridad y eficacia no han sido revisadas por ninguna agencia reguladora.