¡El somatrogon de drogas de acción larga de Pfizer, una vez a la semana, entra en revisión en los Estados Unidos!

Pfizer (Pfizer) y OPKO Health anunciaron recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ha aceptado una solicitud de licencia biológica (BLA) para somatrogon, una hormona de crecimiento humano de acción prolongada (hGH), que se administra semanalmente Once, utilizado para tratar a pacientes pediátricos con deficiencia de hormona de crecimiento (GHD). La FDA ha designado la fecha objetivo de la Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA, por susrción) como octubre de 2021.

La GHD infantil es una enfermedad grave y rara causada por la hormona de crecimiento insuficiente secretada por la glándula pituitaria. Los niños con GHD no sólo son de baja estatura, sino que también tienen anomalías metabólicas, desafíos psicosociales, déficits cognitivos y mala calidad de vida. Durante décadas, el estándar de cuidado de la GHD ha sido una inyección subcutánea de hormona de crecimiento humano (hGH) una vez al día para mejorar el crecimiento y efectos metabólicos. Para los cuidadores y los pacientes, la carga de tratamiento de las inyecciones diarias es alta, lo que puede conducir a un cumplimiento deficiente y reducir el efecto general del tratamiento.

Somatrogon es una nueva entidad molecular que contiene la secuencia natural de la hormona de crecimiento humano, y contiene una copia en el N-terminus y 2 copias en el C-terminus de gonadotropina coriónica humana (hCG) β cadena de péptido C-terminal (CTP), CTP Puede extender la vida media de la molécula. En los Estados Unidos y la Unión Europea, a Somatrogon se le ha concedido la Designación de Medicamentos Huérfanos (ODD) para el tratamiento de niños y adultos con GHD. Los resultados de la investigación hasta la fecha muestran que en comparación con hGH una vez al día, somatrogon una vez a la semana puede reducir significativamente las alteraciones del estilo de vida, apoyar las preferencias del paciente, y mejorar el cumplimiento.

En 2014, Pfizer y OPKO firmaron un acuerdo global para desarrollar y comercializar somatrogon para el tratamiento de la GHD. De acuerdo con el acuerdo, OPKO es responsable de la implementación de proyectos clínicos, y Pfizer es responsable del registro y comercialización de productos. Ambas partes evaluarán la posibilidad de otras indicaciones para niños y adultos según corresponda.

Brenda Cooperstone, MD, Directora de Desarrollo de Enfermedades Raras, Pfizer Global Product Development, dijo: "La aceptación de la FDA de nuestra aplicación es un paso emocionante. Nuestro objetivo es proporcionar una opción de tratamiento semanal de larga duración para los niños con GHD. Aprobado, somatrogon ayudará a reducir la carga de las inyecciones diarias de hormona de crecimiento para los niños, sus familiares y cuidadores. Durante 35 años, Pfizer se ha comprometido a mejorar el pronóstico de los pacientes con GHD, somatrogon es cómo nos esforzamos por afectar positivamente la calidad de vida de los pacientes y el cumplimiento del tratamiento Otro ejemplo de sexo para ayudar a garantizar que estos pacientes puedan alcanzar todo su potencial."

Esta aplicación es compatible con los resultados de un ensayo clínico de fase 3. Se trata de un ensayo aleatorizado, de etiqueta abierta y controlado por medicamentos positivos realizado en más de 20 países, que inscribe y trata a 224 niños con GHD que no han recibido tratamiento previamente. En el estudio, estos pacientes fueron asignados aleatoriamente a dos grupos de tratamiento en una proporción de 1:1: grupo de tratamiento de somatrogon (0,66 mg/kg, una vez a la semana), Grupo de tratamiento de Genotropin (somatropina) (0,034 mg/kg, administración diaria una vez). El punto final principal del ensayo es la velocidad de altura durante 12 meses de tratamiento. Las variables secundarias incluyen cambios en la desviación estándar de altura a los 6 meses y 12 meses, seguridad e indicadores farmacodinámicos. Los niños que completan el estudio tienen la oportunidad de participar en un estudio global, de etiqueta abierta, multicéntrido y de extensión a largo plazo, en el que los pacientes pueden seguir recibiendo o cambiar al tratamiento de somatrogon. Aproximadamente el 95% de los pacientes han sido transferidos al estudio de extensión de etiqueta abierta y han recibido tratamiento con somatrogon.

Los resultados mostraron que el estudio alcanzó el punto final primario de la no inferioridad: la media de mínimos cuadrados (10,12 cm/año) del grupo somatrogon fue mayor que la del grupo Genotropin (9,78 cm/año); tasa de crecimiento de la altura (cm/año) La diferencia de tratamiento (somatrogon-Genotropin) fue de 0,33 (intervalo de confianza del 95% de dos caras: -0,39, 1,05). En comparación con el grupo Genotropin, el grupo somatrogon tuvo cambios más altos en las puntuaciones de desviación estándar de altura (puntos finales secundarios clave) a los 6 y 12 meses. Además, a los 6 meses, en comparación con el grupo de Genotropin, el grupo somatrogon tuvo un cambio más alto en la tasa de crecimiento de altura, otra variable secundaria clave. En un entorno clínico, estos métodos de medición del crecimiento comúnmente utilizados se utilizan para medir el potencial que los sujetos pueden experimentar para ponerse al día con el crecimiento de la altura de los pares adaptados a la edad y al género.

En este estudio, somatrogon fue generalmente bien tolerado, y el tipo, número y gravedad de los eventos adversos observados entre grupos de tratamiento fueron comparables a la hormona de crecimiento una vez al día Genotropin.