Los inhibidores orales de MPO son elegibles para el tratamiento acelerado de la FDA para pacientes con MSA

Biohaven Pharmaceuticals anunció que su verdiperstato inhibidor de mieloperoxidasa (MPO) oral (BHV-3241) recibió la calificación de la vía rápida de la FDA de los EE. UU. Para el tratamiento de pacientes con atrofia multisistémica (MSA).

La MSA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta el sistema nervioso autónomo (el sistema nervioso que controla las acciones involuntarias como la presión arterial o la digestión) y el movimiento, y presenta una combinación de síntomas. Estos síntomas se deben a la pérdida gradual y la muerte de diferentes tipos de células nerviosas en el cerebro y la médula espinal. Los síntomas a menudo aparecen en pacientes en sus 50 sy progresan rápidamente dentro de 5 a 10 años, lo que resulta en una pérdida gradual de la función motora y, en última instancia, en la cama. Las personas con MSA a menudo desarrollan neumonía tarde en la enfermedad y pueden morir repentinamente de problemas cardíacos o respiratorios. Aunque las drogas pueden tratar algunos síntomas de MSA, actualmente no existe un tratamiento que pueda retrasar la progresión de la enfermedad y curarla. Estos pacientes necesitan urgentemente un tratamiento efectivo para aliviar la enfermedad.

MPO es un impulsor clave de los procesos oxidativos e inflamatorios, y ha aumentado significativamente en una variedad de enfermedades cerebrales. Inhibir la actividad de MPO es una estrategia prometedora para el tratamiento de la neuroinflamación y las enfermedades neurodegenerativas (incluida la MSA). El estudio encontró que los niveles elevados de MPO también están asociados con la esclerosis múltiple y la enfermedad de Alzheimer 0010010 # 39; Verdiperstat es un inhibidor oral de la MPO en investigación, y Biohaven obtuvo la licencia de investigación y desarrollo de AstraZeneca en 2018. La FDA de los EE. UU. Y la Agencia Europea de Medicamentos le otorgaron el estado de medicamento huérfano.

Los resultados preliminares de la fase anterior 2 a ensayos clínicos mostraron que los principales resultados de eficacia medidos por la escala de evaluación unificada de MSA han mejorado. Después de 12 semanas de tratamiento, el grupo de placebo 0010010 # 39; la puntuación disminuyó en 4. 6 puntos, mientras que el uso de {{6} } mg BHV 3241 dos veces al día disminuyó en 3. 7 puntos, y el uso de 600 mg BHV 3241 dos veces al día disminuyó en 2 .{{5 puntos. Otros resultados de medición (como la puntuación integral de síntomas autónomos y la escala de calidad de vida de MSA) también se han mejorado en consecuencia. Estos hallazgos clínicos son consistentes con los efectos neuroprotectores de verdiperstat observados en modelos animales. Verdiperstat reduce significativamente la actividad de MPO en la sangre humana, que es un biomarcador para que el fármaco se una a su objetivo. Actualmente, se está evaluando la eficacia y seguridad del fármaco en un ensayo clínico de fase 3.

0010010 "; Todavía existe una necesidad insatisfecha para el tratamiento de pacientes con MSA, y estamos muy contentos de que la FDA pueda otorgar la calificación de vía rápida de Verdiperstat, 0010010 "; dijo Irfan Qureshi, MD, Vicepresidente de Biohaven Neurology. 0010010 quot; La calificación de aceleración acelerará el desarrollo de verdiperstat para permitir que se convierta en la primera opción de tratamiento para pacientes con MSA. 0010010 quot;