¡Nefecon (budesonida de liberación selectiva) solicitó su inclusión en los Estados Unidos!

La compañía biofarmacéutica sueca Calliditas Therapeutics anunció recientemente que ha presentado una solicitud de nuevo fármaco (NDA) para Nefecon (budesonida) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), que es una nueva preparación oral que tiene como objetivo la regulación a la baja de IgA1 para el tratamiento de la nefropatía primaria por IgA (NIgA). La compañía busca solicitar una aprobación acelerada a través de la ruta 505 (b) (2). Si se aprueba, Nefecon será la primera terapia diseñada y aprobada específicamente para el tratamiento de la NIgA.

Renée Aguiar Lucander, CEO de Calliditas, dijo:" Este es un hito clave en el desarrollo de la empresa GG. Esperamos trabajar con esta agencia. Esta es la primera vez que se presenta a la FDA para su aprobación un fármaco dirigido específicamente a IgAN. Creo que proporcionamos un paquete de datos muy confiable, basado en los resultados exitosos de nuestros ensayos clave de fase 3 y ensayos de fase 2b, que cumplieron con los criterios de valoración primarios y secundarios clave. Calliditas se ha comprometido durante mucho tiempo a desarrollar métodos de tratamiento de IgAN modificados por enfermedades y basados ​​en la precisión. Este método se centra en el origen de la enfermedad y espera ayudar a miles de pacientes, por lo que hoy es un día especial."

Nefecon es una preparación oral patentada que contiene una sustancia activa potente y conocida, budesonida, para liberación dirigida. De acuerdo con el modelo de patogénesis principal, la preparación está diseñada para administrar medicamentos al parche de Peyer&en la parte inferior del intestino delgado donde se originó la enfermedad. Nefecon se deriva de la tecnología TARGIT, que permite que las sustancias pasen por el estómago y los intestinos sin ser absorbidas, y solo se pueden liberar en pulsos cuando llegan a la parte inferior del intestino delgado.

Como se muestra en el gran ensayo de fase 2b completado por Calliditas, la combinación de dosis y perfil de liberación optimizado es eficaz para los pacientes con IgAN. Además de los efectos locales efectivos, otra ventaja de utilizar este principio activo es su baja biodisponibilidad, es decir, aproximadamente el 90% del principio activo se inactiva en el hígado antes de llegar a la circulación sistémica. Esto significa que los medicamentos de alta concentración se pueden aplicar localmente donde sea necesario, pero la exposición sistémica y los efectos secundarios son muy limitados.

Resultados de la parte A del ensayo clínico de NefIgArd

Calliditas es la única empresa que ha obtenido datos positivos en ensayos clínicos de fase 2b y fase 3, aleatorizados, doble ciego y controlados con placebo de IgAN.

La presentación de Nefecon NDA se basa en los datos positivos de la parte A del estudio clave de fase 3 de NefIgArd. Se trata de un estudio multicéntrico internacional, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de Nefecon y el placebo en 200 pacientes adultos con IgAN. Como se mencionó anteriormente, en comparación con el placebo, el estudio alcanzó el criterio de valoración principal de reducir la proteinuria y mostró que la TFGe se mantuvo estable a los 9 meses. La prueba NefIgArd también mostró que Nefecon fue generalmente bien tolerado y su seguridad estuvo en línea con los resultados de la fase 2b. La información enviada también incluye datos clínicos del ensayo de fase 2 de NEFIGAN, que también alcanzó los criterios de valoración primarios y secundarios del estudio de NefIgArd.

Calliditas ha solicitado una aprobación acelerada. La aprobación acelerada es un nuevo canal de aprobación de medicamentos de la FDA de EE. UU., Que permite que los medicamentos que tienen el potencial de resolver las necesidades médicas no satisfechas de las principales enfermedades se aprueben en función de un criterio de valoración sustituto. El criterio de valoración sustituto del ensayo clave de fase 3 NefIgArd es la reducción de la proteinuria en comparación con el placebo, que se basa en el marco estadístico del metanálisis de investigación clínica publicado por Thompson A et al. en 2019 para intervenciones en pacientes IgAN en estudios clínicos. apoyar. Se ha incluido en su totalidad un estudio confirmatorio diseñado para proporcionar datos sobre los beneficios renales a largo plazo y se espera que se anuncie a principios de 2023.