Rylaze, fármaco de jazz oncológico, está aprobado por la FDA para el tratamiento de ALL y LBL

Hace unos días, Rylaze, un fármaco oncológico de Jazz Pharmaceuticals, fue aprobado por la FDA de EE. UU. Para el tratamiento de pacientes pediátricos de 1 mes o más que son alérgicos a la asparaginasa derivada de E. coli y que han desarrollado leucemia linfoblástica aguda (LLA). o linfa linfoblástica. Para pacientes adultos con tumores (LBL), el medicamento está aprobado como un componente de un régimen de quimioterapia con múltiples medicamentos.

Aproximadamente 5.700 pacientes desarrollan LLA en los Estados Unidos cada año, y aproximadamente la mitad de ellos son niños. Se estima que el 20% de los pacientes son alérgicos a la asparaginasa estándar derivada de E. coli y el tratamiento clínico requiere sustitutos que puedan ser tolerados por el organismo de este tipo de pacientes. Según la FDA, ha habido una falta de terapias alternativas en el mundo durante muchos años. Jazz Pharmaceuticals es el primer medicamento aprobado por la agencia. El fármaco se puede utilizar en pacientes con hipersensibilidad a la asparaginasa derivada de E. coli, que es un linfoide agudo que forma parte integral del régimen de quimioterapia para la leucemia celular (LLA). Rylaze ofrece una opción significativa para estos pacientes.

Rylaze fue aprobado basándose en datos parciales del ensayo de fase II del estudio de fase II / III, que evaluó diferentes regímenes de dosificación del fármaco. El estudio de fase II está estudiando la administración intramuscular (IM), y la parte de la fase III evaluará la eficacia de la administración de fármacos intravenosos. El Centro de Excelencia en Oncología de la FDA&declaró en un comunicado de prensa," Esta aprobación puede proporcionar un componente clave de tratamientos potencialmente curativos para niños y pacientes adultos con este tipo de leucemia, brindando soluciones alternativas de fuentes sostenibles."

El fármaco fue designado por la FDA como fármaco para enfermedades raras para el tratamiento de ALL / LBL en junio de 2021. Después de que se aprobó el BLA del fármaco &, el fármaco se unió al programa Real-time Oncology Review (RTOR) para revisión, que es una iniciativa del Centro de Excelencia en Oncología de la FDA para brindar a los pacientes tratamientos contra el cáncer seguros y eficaces. Según Jazz Pharmaceuticals, el fármaco es el único producto de tratamiento con erwinia asparaginasa recombinante que puede mantener niveles clínicamente significativos de actividad asparaginasa durante todo el período de tratamiento. La compañía espera que este nuevo tratamiento esté disponible a mediados de julio.

El fármaco se evaluó en un ensayo de 102 pacientes alérgicos o inactivados silenciosamente a la asparaginasa derivada de E. coli. El principal indicador de la prueba es si el paciente ha alcanzado y mantenido un cierto nivel de actividad de asparaginasa. El estudio encontró que después de inyectar la dosis recomendada de 25 mg / m² por vía intramuscular cada 48 horas, se alcanzó el nivel objetivo de actividad de la asparaginasa en el 94% de los pacientes.

Las reacciones adversas más comunes del fármaco incluyen hipersensibilidad, toxicidad pancreática, trombosis, hemorragia y toxicidad hepática. Un análisis retrospectivo de los datos del Grupo de Oncología Pediátrica de más de 8.000 pacientes encontró que si estos pacientes son de alto riesgo o de riesgo estándar, respondedores tempranos lentos, debido a la toxicidad relacionada con el fármaco, los resultados de supervivencia de los pacientes que finalmente no lo hicieron. recibir un tratamiento completo Se produjo una reducción significativa.

Después de la aprobación, Jazz dijo que continuará cooperando con la FDA y presentará datos adicionales para la cohorte completa de pacientes para evaluar la administración intramuscular de Rylaze y otras medidas de administración.