Arikayce está aprobado en la UE: ¡el primer medicamento para tratar la enfermedad pulmonar por micobacterias no tuberculosas (NTM) causada por Mycobacterium avium (MAC)!

Insmed es una empresa biofarmacéutica global dedicada a cambiar la vida de pacientes con enfermedades graves y raras. Recientemente, la compañía anunció que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Arikayce (suspensión de inhalación liposomal de amikacina) para el tratamiento de pacientes adultos con opciones limitadas y sin fibrosis quística para el tratamiento de Mycobacterium avium (MAC) causado por micobacterias no tuberculosas (NTM) infección pulmonar. Se trata de una enfermedad pulmonar debilitante crónica que puede aumentar significativamente la morbilidad y la mortalidad de los pacientes. Anteriormente, Arikayce recibió la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de infecciones pulmonares por NTM en la Unión Europea.

En los Estados Unidos, Arikayce fue aprobado en septiembre de 2018 y actualmente es el único medicamento para tratar las enfermedades pulmonares MAC. La aprobación de Arikayce¶ su inclusión en los Estados Unidos y la Unión Europea marca un hito importante en el avance de la atención de los pacientes con enfermedad pulmonar MAC.

Will Lewis, presidente y director ejecutivo de Insmed, dijo: “Estamos muy contentos de que la Unión Europea (UE) haya aprobado un tratamiento por primera vez para ayudar a controlar esta enfermedad difícil de tratar, proporcionando un nuevo tipo de tratamiento nuevo para pacientes con pocas opciones de tratamiento. Tratamiento. La aprobación de hoy subraya nuestro compromiso de servir a la comunidad de enfermedades pulmonares MAC en todo el mundo. Esperamos poder llevar Arikayce a los pacientes adecuados en la UE."

Esta aprobación se basa en datos del estudio clínico global de fase III CONVERT. El estudio se llevó a cabo en pacientes con enfermedad pulmonar por NTM refractaria causada por MAC, y los resultados mostraron que el estudio alcanzó el criterio de valoración principal: al sexto mes de tratamiento, en comparación con un régimen de múltiples fármacos (MDR) basado en guías, Arikayce una vez al día El tratamiento combinado con MDR puede aumentar significativamente la tasa de conversión del cultivo de esputo (p< 0,0001).="" los="" datos="" específicos="" son:="" al="" sexto="" mes="" de="" tratamiento,="" el="" 29%="" de="" los="" pacientes="" en="" el="" grupo="" de="" tratamiento="" combinado="" de="" arikayce="" y="" gbt="" eliminaron="" la="" evidencia="" de="" enfermedad="" pulmonar="" por="" ntm="" causada="" por="" mac="" en="" el="" esputo,="" y="" la="" proporción="" de="" pacientes="" en="" el="" grupo="" de="" tratamiento="" gbt="" fue="" solo="">

Arikayce es una nueva formulación de amikacina para inhalación de una vez al día. La amikacina es un antibiótico aminoglucósido que tiene un efecto terapéutico sobre una variedad de NTM, pero debe administrarse por vía intravenosa y su uso es limitado debido a su grave toxicidad para la audición, el equilibrio y la función renal.

La avanzada tecnología de liposomas pulmonares de Insmed&utiliza liposomas neutrales cargados para administrar amikacina directamente a los pulmones, donde el fármaco será absorbido por los macrófagos pulmonares infectados con NTM. Esto prolonga la liberación de amikacina en los pulmones al tiempo que reduce la exposición sistémica, lo que reduce la toxicidad sistémica. La capacidad de Arikayce¶ ingresar directamente a los pulmones a un alto nivel lo convierte en una ventaja diferenciadora de la estrella amika intravenosa. Arikayce utiliza el sistema de nebulización Lamira producido por PARI Pharma GmbH para administración una vez al día.

En los Estados Unidos, Arikayce es el primer y único tratamiento aprobado para la enfermedad pulmonar por MAC. El medicamento fue aprobado en septiembre de 2018 como parte de un programa de medicamentos antibacterianos combinados para el tratamiento de pacientes adultos con opciones de tratamiento limitadas o nulas para tratar las infecciones pulmonares por NTM causadas por MAC. Anteriormente, la FDA otorgó a Arikayce la designación de medicamento huérfano, la designación de medicamento innovador y la designación de producto calificado para enfermedades infecciosas (QIDP).

Insmed también presentó una nueva solicitud de medicamento para Arikayce en Japón para el tratamiento de la enfermedad pulmonar por NTM causada por MAC que tiene una respuesta insuficiente a las terapias anteriores. Las nuevas pautas internacionales de tratamiento publicadas en julio de 2020 recomiendan que Arikayce se use en combinación con un régimen de múltiples medicamentos (MDR) para pacientes con enfermedad pulmonar MAC que han fallado las terapias estándar durante al menos 6 meses.