Takeda Takhzyro solicitó su inclusión en la lista en Japón: ¡Tratando a pacientes ≥12 años para prevenir ataques de AEH!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) anunció recientemente que ha presentado una solicitud de nuevo fármaco (NDA) al Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) para obtener la aprobación de la inyección subcutánea de Takhzyro (lanadelumab) para el angioedema hereditario (AEH) de ≥ 12 años. años. Pacientes, prevengan las convulsiones.

Las presentaciones regulatorias de Japón serán evaluadas por la Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA) de Japón. Después de la revisión, PMDA presentará un informe al Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) para su decisión final. Si se aprueba, Takhzyro se proporcionará a los pacientes japoneses como una jeringa precargada.

Takhzyro se aprobó por primera vez en 2018 y es el primer anticuerpo monoclonal aprobado para el tratamiento del AEH. El fármaco es adecuado para prevenir ataques en pacientes con AEH de 12 años o más. Hasta ahora, Takhzyro se ha incluido en más de 20 países de todo el mundo y continúa enviando solicitudes de inclusión en todo el mundo.

Takhzyro es un anticuerpo monoclonal completamente humano que se une específicamente e inhibe la actividad de la calicreína plasmática. El fármaco se produce en células de ovario de hámster chino (CHO) utilizando tecnología de ADN recombinante. Takhzyro se administra mediante inyección subcutánea y tiene una vida media de 14 días en pacientes con AEH. Después de la formación de los profesionales médicos, puede ser administrado por el propio paciente o por el personal de enfermería. La inyección se puede completar en 1 minuto o menos. En términos de medicación, la dosis inicial recomendada de Takhzyro es de 300 mg cada 2 semanas. En pacientes que reciben tratamiento con enfermedad bien controlada sin convulsiones, se puede considerar una dosis de 300 mg cada 4 semanas, especialmente en pacientes con bajo peso corporal.

El angioedema hereditario (AEH) es una enfermedad genética rara que puede causar episodios repetidos de edema-hinchazón en varias partes del cuerpo, incluido el abdomen, la cara, los pies, los genitales, las manos y la garganta. La hinchazón puede hacer que una persona se sienta débil y adolorida. Los ataques de vías respiratorias obstruidas pueden causar asfixia y pueden poner en peligro la vida.

Se estima que 1 de cada 50.000 personas en el mundo padece AEH y, a menudo, la enfermedad se subestima, se infradiagnostica y no se trata bien. En Japón, se estima que 2000-3000 personas padecen AEH, pero debido a la poca conciencia de la enfermedad, solo alrededor de 400-500 personas han sido diagnosticadas con esta enfermedad.

En Japón, la nueva aplicación de medicamentos de Takhzyro&se basa principalmente en los resultados del estudio global HELP de fase 3 (prevención a largo plazo del angioedema hereditario) y los resultados del estudio de expansión de etiqueta abierta HELP de fase 3 (OLE). además de una evaluación de Takhzyro en el tratamiento de pacientes japoneses con AEH Resultados provisionales del estudio de fase 3. En conjunto, estos estudios demuestran la eficacia y seguridad de Takhzyro como tratamiento preventivo para los ataques de AEH.

HELP es el estudio de prevención clínica controlado aleatorizado más grande realizado hasta ahora en AEH. Un total de 125 pacientes con AEH de tipo I / II de 12 años o más fueron inscritos y evaluados durante 26 semanas de inyección subcutánea de Takhzyro y placebo. Eficacia y seguridad. Los resultados mostraron que el estudio alcanzó todos los puntos finales primarios y secundarios: en comparación con el grupo de placebo, los pacientes tratados con los tres regímenes de Takhzyro tuvieron una reducción significativa en el número promedio de episodios de AEH por mes. Entre ellos, en comparación con el grupo placebo, el número de episodios mensuales de AEH en la dosis de 300 mg de Takhzyro cada 2 semanas se redujo en un 87%, y el número mensual de episodios de AEH en la dosis de 300 mg de Takhzyro cada 4 semanas se redujo en 73 % (p< ajustado; 0,001).

El análisis exploratorio mostró que durante todo el estudio de 26 semanas (días 0-182), el 44% de los pacientes (n=12/27) en el grupo de tratamiento con Takhzyro a una dosis de 300 mg cada 2 semanas no presentaron convulsiones, en comparación con la proporción en el grupo de placebo sólo el 2% (n=1/41). El análisis de sensibilidad post-hoc mostró que en la fase estable (días 70-182), el 77% de los pacientes (n=20/26) en el grupo de tratamiento con Takhzyro con una dosis de 300 mg cada 2 semanas no presentaron convulsiones, mientras que esta proporción en el grupo de placebo fue solo del 3% (n=1/37).

Durante todo el período de tratamiento, los eventos adversos inducidos por el tratamiento más comunes (excluidos los ataques de AEH) en el grupo de Takhzyro (n=84) fueron dolor en el lugar de la inyección (42,9%), infección viral del tracto respiratorio superior (23,8%), dolor de cabeza (20,2%). )%), eritema doloroso en el lugar de la inyección (9,5%), hematoma en el lugar de la inyección (7,1%) y mareos (6,0%). La gravedad de la mayoría de los eventos adversos (98,5%) causados ​​por el tratamiento fue de leve a moderada.