CStone Pharmaceuticals Ivosidenib ha publicado los resultados de un estudio global de fase III

En agosto de 2021, un estudio global de fase III destinado a evaluar la eficacia y seguridad del primer fármaco dirigido de su clase ivosidenib combinado con el fármaco de quimioterapia azacitidina en pacientes con leucemia mieloide aguda recién diagnosticada que no son elegibles para quimioterapia intensificada ha obtenido resultados claros. Los datos positivos de eficacia y seguridad significan que ivosidenib amplía aún más el ámbito de aplicación sobre la base del tratamiento con un solo agente de las mutaciones de IDH1 en pacientes adultos con LMA en recaída o refractaria, y más pacientes con LMA se beneficiarán de él.

Las terapias existentes para la leucemia mieloide aguda tienen beneficios limitados y los pacientes necesitan urgentemente tratamientos innovadores

La leucemia mieloide aguda (LMA) es un cáncer de la sangre y la médula ósea. Es la leucemia aguda en adultos más común. Se estima que hay alrededor de 20.000 casos nuevos cada año en los Estados Unidos y más de 30.000 casos nuevos cada año en China. Debido al rápido progreso de la enfermedad, la mayoría de los pacientes eventualmente desarrollarán resistencia al tratamiento o recaída, y desarrollarán leucemia mieloide aguda en recaída o refractaria, con una tasa de supervivencia a cinco años de solo 27%.

En la actualidad, la quimioterapia intensiva y la quimioterapia de dosis alta generalmente se usan clínicamente y luego se combinan con la terapia de trasplante de células madre hematopoyéticas para el tratamiento integral de la LMA. Sin embargo, debido a la toxicidad de la quimioterapia y las razones biológicas del paciente, algunos pacientes ancianos (mayores de 60 años) no son aplicables. Los pacientes con quimioterapia intensiva no pueden beneficiarse de esta terapia y estos pacientes necesitan urgentemente opciones de tratamiento más seguras y eficaces.

Los estudios han demostrado que alrededor del 6% al 10% de los pacientes con leucemia mieloide aguda tienen mutaciones en IDH1. La enzima IDH1 mutante bloquea la diferenciación de las células madre hematopoyéticas normales y promueve la aparición de leucemia aguda. Esta es una razón importante para la aparición y el desarrollo de AML. El mecanismo también señala la dirección para el desarrollo de medicamentos dirigidos relacionados.

Los medicamentos dirigidos innovadores cubren la leucemia mieloide aguda recién diagnosticada, en recaída y refractaria, y más pacientes se benefician de ella

Ivosidenib es un potente inhibidor dirigido por vía oral contra los cánceres por mutación del gen IDH1. Al bloquear la actividad de las enzimas mutantes IDH1, puede promover la diferenciación de las células AML, ejerciendo así efectos antitumorales. En los Estados Unidos, ivosidenib ha sido aprobado para monoterapia en pacientes adultos con mutaciones en IDH1 con LMA en recaída o refractaria, así como en pacientes adultos recién diagnosticados con LMA por mutación en IDH1 que tienen ≥ 75 años o no pueden usar quimioterapia de inducción intensiva debido a comorbilidades.

En julio de 2019, se aprobó en mi país un ensayo clínico de ivosidenib para el tratamiento de pacientes con leucemia mieloide aguda recidivante o refractaria que portaban mutaciones del gen IDH1, y la administración del primer paciente&se completó rápidamente a partir de entonces. Basado en el buen efecto curativo de ivosidenib, ivosidenib se ha escrito con éxito en la versión 2020 de las" Directrices de la CSCO para el diagnóstico y tratamiento de neoplasias malignas hematológicas" en 2020, y se ha incluido en la" Lista de nuevos medicamentos en el extranjero de necesidad clínica urgente (tercer lote)" por el Centro de Evaluación de Medicamentos de la Administración Nacional de Alimentos y Medicamentos de mi país. .

Los resultados positivos del estudio de tratamiento combinado de ivosidenib y azacitidina son de gran importancia para los pacientes con leucemia mieloide aguda mutante IDH1 no tratada. Este plan de tratamiento no solo ofrece nuevas opciones de tratamiento para pacientes con AML que no son aptos para quimioterapia intensiva, sino que también se espera que se convierta en una nueva opción de tratamiento de primera línea para pacientes con AML recién diagnosticados, además de la monoterapia con ivosidenib para la mutación IDH1 en recaída o refractaria. Pacientes adultos con leucemia mieloide aguda, Ampliación de la población beneficiaria.

Se informa que CStone Pharmaceuticals ha llegado a una cooperación exclusiva con Servier y ha obtenido los derechos de desarrollo clínico y comercialización de ivosidenib en la Gran China, incluidos China continental, Hong Kong, Taiwán y Macao, y Singapur. CStone Pharmaceuticals, como socio comercial de ivosidenib en este estudio clínico de fase III de pacientes con AML recién diagnosticados en China, desempeñó un papel clave en la promoción de la investigación.

Hace apenas unos días, se planeó que la aplicación de marketing de tabletas de ivosidenib de CStone Pharmaceutical&se incluyera en la cola de revisión prioritaria por parte del CDE. La indicación es tratar la leucemia mieloide aguda recidivante o refractaria en adultos que son susceptibles a las mutaciones IDH1. Con la publicación de los resultados de este estudio, ivosidenib cubrirá la LMA en adultos recién diagnosticada y en recaída y refractaria. Se entiende que CStone Pharmaceuticals planea fortalecer la comunicación con el CDE en un futuro próximo y está promoviendo activamente el ivosidenib para que se convierta en el tratamiento de primera línea para esta indicación.

Vale la pena mencionar que en mayo de este año, la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. Aceptó la solicitud de inclusión de nuevos medicamentos complementarios de ivosidenib como una posible opción de tratamiento para pacientes con colangiocarcinoma mutante IDH1 previamente tratados y obtuvo calificaciones de revisión prioritarias. Se espera que el futuro cercano brinde nuevas opciones a los pacientes con colangiocarcinoma avanzado que tienen opciones limitadas de tratamiento. Además, la investigación sobre ivosidenib para el tratamiento de pacientes con glioma también está en plena marcha y ha mostrado un potencial terapéutico considerable.

Vale la pena señalar que, aunque ivosidenib aún no ha sido aprobado en China, ha logrado un gran avance en la dimensión de la disponibilidad de medicamentos antes de lo previsto. Hace solo unos días, ivosidenib, como uno de los 75 medicamentos especiales en el extranjero, se incluyó en el seguro médico inclusivo de Beijing. El 2 de agosto, ivosidenib se incluyó en el seguro global de medicamentos de especialidad de Hainan Lecheng como uno de los 25 medicamentos nacionales, lo que significa que más pacientes pueden beneficiarse de él, mejorando en gran medida la asequibilidad del medicamento.