Vutrisiran en el tratamiento de la amiloidosis hATTR con polineuropatía: daño nervioso significativamente mejorado --- 1/2

Alnylam es una empresa de terapia de ARNi líder en la industria. Recientemente, la compañía anunció los resultados positivos adicionales del análisis de subgrupos y el criterio de valoración exploratorio del estudio vutrisiran fase 3 HELIOS-A en la 3ª Conferencia Europea de Amiloidosis ATTR. Vutrisiran es una terapia de ARNi en desarrollo que se está desarrollando para tratar la amiloidosis por transtiretina (ATTR).

HELIOS es un estudio de pacientes con amiloidosis ATTR hereditaria con polineuropatía (hATTR-PN). Los datos publicados en la reunión apoyan aún más y se basan en los resultados de los criterios de valoración primarios y secundarios del estudio HELIOS-A informado anteriormente: se han observado mejoras en áreas importantes de la salud y la función del paciente, incluido el daño por neuropatía y la calidad de vida (QoL ), las actividades diarias y la capacidad de participación social, el estado nutricional y la presión cardíaca.

Específicamente, el análisis de subgrupos y los criterios de valoración exploratorios mostraron que a los 9 meses, en comparación con el placebo, vutrisiran mejoró áreas importantes de la salud y función del paciente. Otros análisis mostraron que, independientemente de si el paciente había usado previamente estabilizadores de TTR, el tratamiento con vutrisiran tuvo mejoras similares en la progresión de la neuropatía y la calidad de vida en comparación con el placebo.

En la actualidad, la nueva solicitud de fármaco (NDA) de vutrisiran para el tratamiento de la polineuropatía por amiloidosis transtiretina hereditaria en adultos (hATTR-PN) mediante inyección subcutánea cada 3 meses está siendo revisada prioritariamente por la FDA de EE. UU. Y el" Medicamento con receta Ley de Cargos al Usuario" (PDUFA) La fecha límite es el 14 de abril de 2022. Además, según las discusiones con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Alnylam ahora planea presentar una solicitud de autorización de comercialización (MAA) para vutrisiran por adelantado según los resultados de 9 meses del estudio HELIOS-A.

Vutrisiran ha recibido la designación de fármaco huérfano (ODD) para el tratamiento de la amiloidosis ATTR en los Estados Unidos y la Unión Europea, y la designación de vía rápida (FTD) para el tratamiento de la hATTR-NP en los Estados Unidos. Si se aprueba, como una nueva inyección subcutánea cada 3 meses, vutrisiran tiene el potencial de revertir las manifestaciones de polineuropatía de la enfermedad.

Pushkal Garg, MD, Director Médico de Alnylam, dijo:&"La amiloidosis hATTR es una enfermedad de múltiples sistemas, que progresa rápidamente y tiene un impacto significativo en la vida diaria de los pacientes y empeorará con el tiempo sin el tratamiento adecuado. Estos datos adicionales del estudio HELIOS-A muestran que vutrisiran tiene potencial en el tratamiento de pacientes con una amplia gama de amiloidosis hATTR con polineuropatía (hATTR-PN), y ha logrado resultados alentadores en una serie de importantes medidas funcionales y de salud. , independientemente del uso previo de estabilizadores TTR, el daño neuropático del paciente y las puntuaciones de calidad de vida mejoraron."

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El estudio HELIOS-A incluyó a 164 pacientes con amiloidosis ATTR hereditaria con polineuropatía (hATTR-PN). A los 9 meses, vutrisiran alcanzó los puntos finales primarios y secundarios: en comparación con el placebo, el tratamiento con vutrisiran resultó en una mejora estadísticamente significativa en el daño neuropático, la calidad de vida y la velocidad de la marcha. El análisis de subgrupos y los datos exploratorios de eficacia del estudio HELIOS-A proporcionan más información sobre los beneficios potenciales de vutrisiran en aspectos importantes de la salud y el bienestar del paciente, de la siguiente manera:

——En el noveno mes, en todos los subgrupos de pacientes preespecificados (incluyendo edad, sexo, raza, área geográfica, deterioro neuropático inicial, genotipo, uso previo de estabilizadores TTR, polineuropatía amiloide familiar [PAF] inicial) y una etapa previa subgrupo cardíaco especificado, en comparación con placebo, el tratamiento con vutrisiran dio como resultado una mejor puntuación de daño por neuropatía (mNIS+7) y una puntuación de neuropatía diabética de calidad de vida de Norfolk (Norfolk QOL-DN) Mostró una mejora constante.