VISEN Pharmaceuticals anuncia la aprobación de su solicitud de ensayo clínico en China de fase II del péptido natriurético tipo C TransCon

7 de enero de 2021, Shanghai, China / VISEN Pharmaceuticals, que se centra en el tratamiento de enfermedades endocrinas, anunció hoy que ha presentado TransCon CNP (TransCon C-type) para inyección a la Administración Nacional de Productos Médicos (NMPA) de China. . Péptido natriurético) para la aplicación de ensayo clínico de nuevo fármaco de fase II para pacientes con acondroplasia (ACH). El ensayo clínico de ACcomplisH China se lanzará pronto en China y logrará una asociación con ACcomplisH (un tipo TransCon C que está desarrollando Ascendis Pharma). (Ensayos clínicos globales de fase II de péptidos natriuréticos) se sincronizan globalmente. TransCon CNP proporciona continuamente CNP activo para inhibir la vía de señalización del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos sobreactivado (FGFR3). Se administra una vez a la semana y se libera lentamente. Está diseñado para ayudar a los niños con ACH a reconstruir el equilibrio del crecimiento óseo, mientras mejora y previene las complicaciones de ACH. TransCon CNP ha obtenido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos y la Comisión Europea.

Los pacientes con acondroplasia enfrentan múltiples dilemas y deben resolverse

La condroplasia es la talla baja asimétrica más común. Es causada por una mutación activadora autosómica dominante en el gen del receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3), que conduce a los efectos de las vías de señalización FGFR3 y CNP. El desequilibrio es una enfermedad genética autosómica dominante. Aproximadamente el 80% de los pacientes tienen padres normales y la enfermedad es causada por una mutación genética patógena en el recién nacido [1]. Según los datos actualmente conocidos, la incidencia de ACH en los nacidos vivos es de 1: 25.000 [2], y afecta aproximadamente a 250.000 personas en todo el mundo [3]. Los pacientes suelen tener extremidades cortas, cabezas grandes y rasgos faciales característicos con frente prominente y retracción de la mitad de la cara. La hipotonía en la infancia es una manifestación típica. En la edad adulta, la altura es de solo 1,3 metros [4]. Además, la ACH también puede causar una variedad de complicaciones graves, incluida la reducción del foramen magnum, la apnea del sueño y las infecciones crónicas del oído, que aumentan el riesgo de muerte y la mala calidad de vida.

Para la mayoría de los pacientes con ACH, el diagnóstico se puede realizar mediante hallazgos clínicos y de imagen específicos. Para algunos pacientes con diagnóstico poco claro o manifestaciones atípicas, el diagnóstico puede confirmarse mediante la detección de mutaciones en el gen heterocigoto FGFR3. En términos de tratamiento, actualmente no hay medicamentos muy eficaces aprobados para el tratamiento de ACH2 en el mercado mundial. Debido a la falta de métodos de tratamiento fundamentales, para prevenir y controlar una variedad de comorbilidades, los pacientes pueden tener que soportar altos gastos médicos, lo que representa una pesada carga para las personas, las familias y el sistema de seguridad social. Debido a que los pacientes tienen dificultades para vivir por sí mismos, dificultades de educación y empleo, bajos ingresos y otros factores, es difícil para ellos integrarse a la sociedad, lo que aumenta aún más la carga de la vida, lo que a su vez conduce a la falta de trabajo familiar y el aumento de los gastos de seguridad social. Por lo tanto, existe una necesidad urgente de acelerar la investigación y el desarrollo de nuevos fármacos para la causa de la enfermedad para reducir la carga sobre los pacientes, las familias y la sociedad.

La investigación clínica de TransCon CNP Phase II se sincroniza globalmente, acelerando el proceso de desarrollo

Según los datos preclínicos y clínicos, la vía del CNP puede promover el crecimiento. El aumento de CNP puede compensar los efectos de las mutaciones de FGFR3, promoviendo así el crecimiento óseo. Sin embargo, la vida media del CNP natural en humanos es corta, de solo 2-3 minutos [5], lo que requiere una infusión intravenosa continua, lo que dificulta su aplicación clínica.

En la actualidad, TransCon CNP es el único CNP de acción prolongada en el mundo que se encuentra en etapa clínica o de comercialización utilizando la tecnología patentada de “Conjugación Transitoria”, y su vida media puede alcanzar las 120 horas [6]. Los resultados de experimentos con animales muestran que TransCon CNP puede mejorar el crecimiento óseo de ratones modelo de acondroplasia y prevenir el cierre prematuro del cartílago del foramen magnum [7]. Los datos del estudio clínico global de Fase I realizado por Ascendis Pharma demostraron la farmacocinética y la seguridad cardiovascular en los ensayos preclínicos y fue bien tolerado. No se notificaron eventos adversos graves ni la aparición de anticuerpos anti-CNP [8].

GG quot; Nuestro estudio ACcomplisH China aprobado en China esta vez es una parte importante del plan de desarrollo clínico global. Después de demostrar plenamente y comunicar repetidamente su racionalidad y seguridad, hemos obtenido la aprobación del ensayo clínico de nuevos fármacos. Esta será una parte importante del desarrollo del cartílago. Evaluar la seguridad y eficacia de la administración subcutánea de TransCon CNP una vez a la semana en pacientes con insuficiencia, un ensayo clínico de fase II multicéntrico, aleatorizado y controlado." El Dr. Jun Yang, director médico de VISEN Pharmaceuticals, dijo:" El objetivo principal de la investigación es evaluar el tratamiento. Seguridad y su efecto en la tasa de crecimiento anual de 12 meses. Aceleraremos el progreso de la investigación y el desarrollo global al tiempo que garantizamos la seguridad del paciente y la calidad de los ensayos."

VISEN Pharmaceuticals está comprometido con" el paciente primero" y promueve el proceso global R& D con datos clínicos chinos

En los últimos años, mi país ha otorgado gran importancia a la gestión de las enfermedades raras y ha adoptado una serie de medidas para promover el desarrollo de la prevención y el tratamiento de las enfermedades raras. El artículo 60 del Capítulo V de la Ley Básica de Higiene Médica y Promoción de la Salud, promulgada en 2020, estipula claramente que el país establecerá y mejorará un sistema de revisión y aprobación de medicamentos orientado a la demanda clínica, y apoyará los medicamentos que se necesitan con urgencia en la práctica clínica y la prevención y el tratamiento. de enfermedades raras y enfermedades graves. La investigación y producción de medicamentos para enfermedades y otros medicamentos satisfacen las necesidades de prevención y tratamiento de enfermedades.

GG quot; Gracias al apoyo del gobierno y los incansables esfuerzos de muchos socios, esta TransCon CNP ha logrado un ensayo clínico de fase II en China de forma sincronizada con el mundo. Esto ayudará a más pacientes chinos con ACH a ganar potencial para la patogénesis por primera vez. Tratamiento eficaz. Además, los datos clínicos de China servirán como un apoyo importante para acelerar el proceso global R& D de este fármaco innovador, ayudando así a los pacientes con ACH en todo el mundo ”. El director ejecutivo de VISEN Pharmaceuticals, Lu Anbang, señaló: “VISEN se adhiere al objetivo de' el paciente primero'. En el futuro, continuaremos trabajando activamente con socios para aumentar conjuntamente la atención de la sociedad&a los pacientes con ACH en China, acelerar la mejora del status quo del diagnóstico y tratamiento de ACH en China y ayudar a la realización temprana de' China saludable 2030'!"

Acerca de VISEN Pharmaceuticals

VISEN Pharmaceuticals se compromete a convertirse en un experto en el campo de los tratamientos relacionados con el sistema endocrino, presentando los principales métodos de tratamiento y medicamentos de&en China, con la esperanza de permitir que más pacientes chinos se beneficien de los avances de&del mundo. y planes de tratamiento confiables antes.

VISEN Pharmaceuticals fue establecida en 2018 por un inversor conjunto liderado por Ascendis Pharma A / S (Nasdaq: ASND) y Vivo Capital. Sofinnova Ventures participó en la primera ronda de inversión. VISEN Pharmaceuticals Ascendis está autorizado exclusivamente para desarrollar y promover sus soluciones de terapia endocrina en la Gran China, y está autorizado para cubrir China continental, Hong Kong, Macao y Taiwán.

Acerca de la tecnología TransConTM

TransCon se refiere a" conexión temporal" (Conjugación transitoria). La plataforma de tecnología TransCon desarrolla nuevos planes de tratamiento a través de tecnologías innovadoras para optimizar potencialmente los efectos del tratamiento, incluida la eficacia, la seguridad y la frecuencia de dosificación.

La molécula TransCon consta de tres partes: el fármaco prototipo no modificado, la molécula portadora inerte que protege el fármaco prototipo y la estructura de conexión que conecta temporalmente a los dos. Cuando se combinan las tres partes, la molécula portadora puede inactivar el fármaco prototipo y no ser eliminada por el cuerpo. Cuando se inyecta en el cuerpo humano, en condiciones fisiológicas de pH y temperatura corporal, el fármaco prototipo activo no modificado se liberará de forma controlada. Dado que el fármaco prototipo no se ha modificado, se puede mantener su mecanismo farmacológico original. La tecnología TransCon se puede aplicar ampliamente a proteínas, péptidos o moléculas pequeñas en varios campos terapéuticos, y se puede aplicar de forma sistémica o local.

Declaración prospectiva

Este comunicado de prensa contiene declaraciones a futuro sobre el progreso futuro de la investigación clínica de TransCon CNP GG, que implican resultados esperados con riesgos e incertidumbres. Esta declaración se basa en VISEN Pharmaceuticals' suposiciones y estimaciones, y está sujeta a riesgos e incertidumbres. Toda la información contenida en este comunicado de prensa es solo a la fecha de este comunicado de prensa. VISEN Pharmaceuticals declara por la presente que cuando surja nueva información, eventos futuros u otras circunstancias, la compañía no tiene la obligación de actualizar o revisar públicamente las declaraciones prospectivas en este comunicado de prensa debido a las razones anteriores.