La FDA de EE.UU. aprueba Pfizer Panzyga (inmunoglobulina humana inyectable)!

Pfizer anunció recientemente que la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus productos biológicos) ha aprobado una aplicación suplementaria de licencia de productos biológicos (sBLA) para Panzyga (inmunoglobulina humana para inyección intravenosa, 10% preparación líquida) para el tratamiento de la inflamación crónica Pacientes adultos con polineuropatía desmielinizante sexual (CIDP). El CIDP es una polineuropatía autoinmune rara. La inmunoglobulina intravenosa (IVIg) es el tratamiento de primera línea más común para pacientes con DDRA.

Vale la pena mencionar que Panzyga es el único IVIg con 2 regímenes de dosificación de mantenimiento CIDP aprobados por la FDA, lo que ayudará a satisfacer las necesidades clínicas de los pacientes. Panzyga también se puede administrar a una velocidad de perfusión de 12 mg/kg/min.

Panzyga es una solución del 10% de inmunoglobulina normal humana que se administra por vía intravenosa. En los Estados Unidos, Panzyga fue aprobado en 2018: (1) para pacientes ≥ 2 años de edad para tratar la inmunodeficiencia primaria (PI); (2) para pacientes adultos para tratar trombocitopenia inmune crónica (cITP).

Pfizer firmó un acuerdo de licencia con Octapharma AG, en virtud del cual Pfizer obtuvo el derecho de vender y comercializar Panzyga en los Estados Unidos. Octapharma AG se reserva el derecho exclusivo de comercializar este producto en el mercado global fuera de los Estados Unidos.

Angela Lukin, Presidenta Global de la Unidad de Negocios del Hospital Pfizer, dijo: "Cada paciente con CIDP tiene diferentes necesidades de tratamiento. Encontramos que sólo una opción de dosificación aprobada no siempre es la mejor. Esta nueva indicación y opción de dosificación adicional La aprobación permitirá a los proveedores de atención médica elegir una opción de dosificación que sea adecuada para los pacientes, lo que ayudará a resolver una necesidad médica insatisfecha en la población del paciente."

El CIDP es una enfermedad rara del nervio periférico caracterizada por el aumento de la pérdida y debilidad simétrica del motor y sensorial asociada con la pérdida de reflejos profundos del tendón. La enfermedad es causada por el daño a la vaina de mielina nerviosa. La aparición gradual del CIDP puede retrasar el diagnóstico durante meses o incluso años, lo que conduce a daños graves en los nervios, limitando y retrasando la respuesta al tratamiento. La mayoría de los pacientes requieren tratamiento a largo plazo; si no se trata, casi un tercio de los pacientes con CIDP desarrollarán dependencia en silla de ruedas. El reconocimiento temprano y el tratamiento adecuado son esenciales para ayudar a los pacientes a evitar desarrollar discapacidades graves.

La aprobación de esta nueva indicación se basa en datos de un estudio prospectivo, doble ciego, aleatorizado y multicéntrico de fase 3 de 142 pacientes diagnosticados con CIDP. Este estudio de fase 3 es el primer y único estudio de tratamiento con CIDP ivig que ha evaluado más de una opción de dosis de mantenimiento. En el estudio, durante un período de 6 meses, se evaluó la eficacia, seguridad y tolerabilidad de 7 perfusiones de mantenimiento cada 3 semanas. La variable de eficacia primaria es la proporción de respondedores en el grupo de tratamiento panzyga de 1,0 g/kg en comparación con el inicio a los 6 meses de tratamiento. La remisión se definió como: un paciente cuya puntuación ajustada de 10 puntos de neuropatía inflamatoria causa y tratamiento (INCAT) disminución en al menos 1 punto.

Los resultados mostraron que al final de 6 meses de tratamiento, el 80% (55/69) de los pacientes lograron la remisión incat a una dosis de 1,0 g/kg, alcanzando la variable primaria del estudio. Múltiples puntos finales de apoyo mostraron una eficacia dependiente de la dosis, incluyendo la puntuación incat ajustada del grupo de dosis de 2,0 g/kg que muestra una tasa de remisión del 92%. En los grupos de dosis de 1,0 g/kg y 2,0 g/kg, la fuerza de agarre, la Escala de Discapacidad Integral (I-RODS) de Raschig Inflamatorio y las puntuaciones totales del Consejo de Investigación Médica (MRC) también mostraron una respuesta dependiente de la dosis. En este estudio, Panzyga fue generalmente bien tolerado. Las reacciones adversas más frecuentes (>5%) en todos los grupos de dosis hubo dolor de cabeza (15%), fiebre (14%), dermatitis (10%) y aumento de la presión arterial (8%). Durante el período de estudio, 11 pacientes (8%) recibió premedicación.