El modulador del receptor S 1 P de Novartis de nueva generación Mayzent está aprobado por los Estados Unidos, Europa y Canadá.

Novartis anunció recientemente que Health Canada aprobó Mayzent (siponimod) para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis múltiple progresiva secundaria (SPMS). Las características (por ejemplo, lesiones T 1 realzadas con Gd o lesiones T 2 activas, nuevas o agrandadas) son evidencia de pacientes con enfermedad activa, lo que retrasa el desarrollo de discapacidad física.

En la Unión Europea, Mayzent fue aprobado en enero 2020 por las mismas indicaciones; en los Estados Unidos, Mayzent fue aprobado en marzo 2019 para el tratamiento de pacientes adultos con esclerosis múltiple recidivante (RMS), incluido SPMS activo, esclerosis múltiple remitente recurrente (RRMS), síndrome clínico aislado (CIS).

Vale la pena mencionar que Mayzent es el primer medicamento oral aprobado para pacientes con SPMS con enfermedad activa y el primer medicamento terapéutico aprobado para pacientes con SPMS con enfermedad activa en los últimos 15 años. Se ha demostrado que el medicamento es efectivo para retrasar la progresión de la enfermedad y abordará una necesidad médica no satisfecha significativa en la población de pacientes con SPMS de enfermedad activa.

Aunque la progresión de la esclerosis múltiple (EM) en cada paciente es única y se ve afectada por muchos factores, incluido el uso de la terapia de modificación de la enfermedad de la EM (DMT), se estima que hasta el 80% de la esclerosis múltiple recurrente-remitente (RRMS) Los pacientes eventualmente harán la transición a SPMS. Por lo tanto, es importante que los pacientes comiencen el tratamiento temprano para retrasar el progreso de la discapacidad. La progresión de la discapacidad a menudo incluye, entre otros, el impacto en la movilidad, lo que puede llevar a que los pacientes necesiten asistencia para caminar o sillas de ruedas, disfunción de la vejiga y deterioro cognitivo.

La aprobación de Mayzent 0010010 # 39 se basa en datos innovadores del estudio EXPAND de Fase III. Este es el estudio clínico controlado aleatorio más grande realizado en una amplia población de pacientes con SPMS (puntajes EDSS 3. 0 a 6. 5). El estudio es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que compara la eficacia y la seguridad de Mayzent y placebo en el tratamiento de pacientes con SPMS. Los pacientes incluidos en el estudio representaban una población típica de SPMS, con una edad promedio de 48 años. Al comienzo del estudio, estos pacientes tenían EM durante aproximadamente 16 años, y más del 5 0% de los pacientes tenían una puntuación mediana en la Escala de estado de discapacidad extendida (EDSS) de 6. 0. Y confíe en ayudas para caminar. El estudio también investigó un grupo de pacientes con enfermedad activa (n= 779), definido como pacientes que recayeron 2 años antes del estudio y / o tenían lesiones T 1 realzadas con Gd en base. A excepción de los signos de actividad, las características basales son similares a la población general.

Los resultados de la población general del estudio mostraron que Mayzent redujo el riesgo de confirmar la progresión de la discapacidad (CDP) a los 3 meses en 21% (p=0. 013) y redujo el riesgo de CDP a 6 meses en 26% (p=0. 0058). Los datos de un subgrupo de pacientes con SPMS de enfermedad activa mostraron que Mayzent redujo significativamente el riesgo de CDP a los 3 y 6 meses en 31% y 37% en comparación con el placebo, y redujo la tasa de recaída anual (ARR, recaída confirmada) 46%. Además, Mayzent tiene resultados beneficiosos significativos en otras medidas relacionadas de la actividad de la enfermedad de la EM, incluida la actividad de la enfermedad por IRM y la pérdida de volumen cerebral (atrofia cerebral).

Un análisis adicional del estudio EXPAND en la 35 a sesión del Comité Europeo de Tratamiento e Investigación en Esclerosis Múltiple (ECTRIMS) en {{{{2}}}} mostró que: ({{ 2}}) Mayzent puede ayudar a los pacientes a mantener un promedio adicional de más de 4 años de movilidad. (2) Mayzent redujo la pérdida de volumen de materia gris en los puntos de tiempo {{2}} - año y 2 - año, que es un factor clave de la progresión de la discapacidad y el deterioro cognitivo en pacientes con SPMS.

fórmula de estructura molecular de siponimod (Fuente de la imagen: Wikipedia)

Mayzent 0010010 # {{1}}; el ingrediente farmacéutico activo es siponimod, que es una nueva generación, receptor selectivo de esfingosina - 1 - fosfato (S 1 P) modulador que puede unirse selectivamente a los receptores S 1 P 1 y S 1 P 5 . Cuando se une al receptor de subtipo S 1 P 1 en los linfocitos, el siponimod puede evitar que los linfocitos abandonen los ganglios linfáticos, evitando así que entren en el sistema nervioso central (SNC) de los pacientes con EM y jueguen un anti -función inflamatoria. Además, el siponimod también puede ingresar al SNC y unirse directamente a los receptores de subtipo S 1 P 5 y S 1 P 1 en células específicas (oligodendrocitos y astrocitos) para promover mielinización y prevenir la inflamación.

Además de Estados Unidos, la Unión Europea y Canadá, Mayzent recibió la aprobación de la Administración Australiana de Productos Terapéuticos (TGA) en noviembre 2019 para tratar a pacientes adultos con SPMS. Novartis se compromete a llevar a Mayzent a pacientes de todo el mundo, y actualmente se están realizando presentaciones regulatorias en Suiza, Japón y China.

El éxito de Mayzent 0010010 # 39; es crucial para Novartis, porque Gilenya, otra de las compañías 0010010 # 39; medicamentos orales de gran éxito para MS con ventas anuales de $ { {4}} mil millones, se enfrenta a una competencia cada vez mayor. La industria es muy optimista acerca de las perspectivas comerciales de Mayzent 0010010 # 39, y algunos analistas predicen que las ventas máximas de Mayzent 0010010 # 39 serán tan altas como $ {{4000000000.