El inhibidor Tavneos está a punto de ser aprobado en la UE: ¡Vasculitis relacionada con ANCA!

ChemoCentryx anunció recientemente que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una revisión positiva que sugiere la aprobación de Tavneos (avacopan), un inhibidor oral selectivo del receptor 5a del complemento (C5aR), combinado con rituximab (rituximab). ) o régimen de ciclofosfamida, para el tratamiento de pacientes adultos con poliangeítis granulomatosa activa (GPA) grave o poliangeítis microscópica (MPA). GPA y MPA son los dos tipos principales de vasculitis relacionada con autoanticuerpos anti-citoplasma de neutrófilos (ANCA) (también conocida como vasculitis ANCA). Ahora, las opiniones del CHMP se enviarán a la Comisión Europea (CE) para su revisión, que generalmente toma una decisión de revisión final en 2 meses.

En septiembre de este año, Tavneos fue el primero en obtener la aprobación japonesa para el tratamiento de la vasculitis ANCA. En octubre de este año, Tavneos fue aprobado en Estados Unidos: como fármaco adyuvante, combinado con terapias estándar, se usa en pacientes adultos para tratar vasculitis ANCA severamente activa (GPA y MPA). Cabe mencionar que Tavneos es el primer inhibidor del receptor 5a del complemento oral (C5aR) aprobado por la FDA de los EE. UU. Y el primer fármaco aprobado para el tratamiento de la vasculitis relacionada con ANCA en diez años.

La vasculitis por ANCA es una enfermedad autoinmune sistémica rara y grave. La activación excesiva del sistema del complemento activa aún más a los neutrófilos, lo que provoca inflamación y, en última instancia, destruye los vasos sanguíneos pequeños. La enfermedad puede causar daño e insuficiencia de órganos. El riñón es el principal órgano diana y, a menudo, es mortal si no se trata.

El Dr. Thomas J. Schall, presidente y director ejecutivo de ChemoCentryx, dijo:" La propuesta del CHMP&de aprobar Tavneos es un paso positivo hacia nuestro objetivo. Nuestro objetivo es hacer que Tavneos esté disponible en mercados clave de todo el mundo. Tras el reciente lanzamiento en los Estados Unidos. Después de obtener la aprobación regulatoria de Japón, esperamos que los pacientes en Europa puedan recibir pronto el tratamiento con Tavneos."

Estructura química de Avacopan

La vasculitis asociada a ANCA es una enfermedad devastadora y los tratamientos actuales a menudo provocan efectos secundarios graves o incluso mortales y reducen los tratamientos que salvan vidas. La aprobación de Tavneos en el mercado proporcionará una nueva opción de tratamiento muy necesaria y traerá un futuro mejor a los pacientes.

Tavneos' La aprobación regulatoria se basa en datos del ensayo clínico global pivotal de fase 3 ADVOCATE. El estudio alcanzó los puntos finales primarios de remisión de la enfermedad en la semana 26 y remisión sostenida en la semana 52.

Los datos mostraron que de acuerdo con la evaluación de Birmingham Vasculitis Activity Score (BVAS), en comparación con el grupo de tratamiento con prednisona, el grupo de tratamiento con avacopan tuvo una ventaja estadística en la remisión de la enfermedad en la semana 26 y la remisión sostenida en la semana 52. En este ensayo, en comparación con En el grupo de tratamiento con prednisona, la toxicidad por glucocorticoides del grupo de tratamiento con avacopan se redujo significativamente, la función renal mejoró enormemente y los indicadores de calidad de vida relacionados con la salud también mejoraron considerablemente.

Mecanismo de acción de Avacopan (CCX168)

Avacopan es una molécula pequeña oral y un inhibidor selectivo del receptor C5aR1 del complemento C5a. Al bloquear con precisión el receptor (C5aR) del fragmento C5a (C5aR) del sistema del complemento proinflamatorio presente en la superficie de células inflamatorias destructivas como los neutrófilos, avacopan puede evitar que estas células dañen la capacidad de activación de C5a, que es la sangre ANCA. vaso Los factores impulsores de la inflamación. El tratamiento con Avacopan está diseñado para controlar eficazmente el proceso de vasculitis inflamatoria, prevenir la recurrencia y reducir el riesgo de daños relacionados con el tratamiento. Además, avacopan solo inhibe selectivamente C5aR1 para permitir que la vía C5a I funcione normalmente a través del receptor C5L2.

ChemoCentryx es responsable del descubrimiento y desarrollo de avacopan y tiene derecho a comercializar el fármaco en los Estados Unidos. Vifor Pharma obtuvo el derecho exclusivo para comercializar avacopan en mercados fuera de Estados Unidos a través de la alianza de salud renal alcanzada con ChemoCentryx.

Actualmente, ChemiCentryx también está desarrollando avacopan para el tratamiento de pacientes con glomerulopatía C3 (C3G) e hidradenitis supurativa (HS). Anteriormente, la FDA de EE. UU. Otorgó a avacopan la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de vasculitis relacionada con ANCA, C3G y síndrome urémico hemolítico atípico (SHUa). En la Unión Europea, la EMA ha otorgado a avacopan la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de C3G y dos tipos de vasculitis ANCA (GPA y MPA).