¡Roche y NeuExcell han alcanzado una cooperación estratégica para desarrollar nuevas terapias utilizando la plataforma de terapia génica de regeneración nerviosa!

La empresa de terapia génica de Roche&Spark Therapeutics y NeuExcell Therapeutics han llegado a una colaboración de terapia génica para desarrollar un tratamiento seguro y eficaz para los pacientes con enfermedad de Huntington&(EH).

La EH es una enfermedad cerebral genética incurable causada por un gen defectuoso en el cromosoma 4. Dado que la enfermedad afecta diferentes partes del cerebro, afecta el movimiento, el comportamiento y la cognición. A los pacientes les resulta cada vez más difícil caminar, pensar, razonar, tragar y hablar. En última instancia, se requerirá atención a tiempo completo. Las complicaciones asociadas con la EH suelen ser fatales.

Según los términos del acuerdo, Spark Therapeutics adquirirá la plataforma y las capacidades de la terapia genética de regeneración nerviosa patentada por NeuExcell &. El equipo de investigación de NeuExcell&trabajará en estrecha colaboración con Spark Therapeutics para avanzar en el proyecto. Bajo la licencia de opción, NeuExcell es elegible para recibir pagos por adelantado, tarifas de licencia, R& D y pagos por hitos de ventas, hasta aproximadamente US $ 190 millones, más regalías del producto. Spark Therapeutics tiene el derecho de optar por licenciar los derechos globales exclusivos de NeuExcell&sobre el proyecto HD.

La opinión general actual es que las neuronas adultas en los mamíferos son insustituibles, por lo que el tratamiento de las enfermedades cerebrales a menudo se centra en ralentizar la progresión de la enfermedad. NeuExcell puede haber iniciado un método de regeneración de tejido nervioso. La plataforma de terapia génica de regeneración nerviosa de la empresa&se basa en la tecnología de transdiferenciación basada en factores de transcripción. La plataforma intenta reprogramar las células gliales endógenas (como los astrocitos) que rodean a las neuronas en nuevas neuronas funcionales, que generalmente responden después de que las neuronas se lesionan o mueren.

Aunque las neuronas no pueden dividirse y regenerarse por sí mismas, las células gliales son una fuente renovable para generar nuevas neuronas en el sitio lesionado, y su escala es lo suficientemente grande como para producir efectos terapéuticos significativos. NeuExcell está desarrollando una terapia génica de regeneración nerviosa basada en un virus adenoasociado (AAV) para regenerar nuevas neuronas funcionales en el sitio de la neurodegeneración.

La plataforma portadora AAV patentada avanzada de Spark Therapy¶ el sistema nervioso central proporcionará una gran ventaja para los proyectos HD R& D. La empresa lleva más de 20 años a la vanguardia de la investigación en terapia génica y cuenta con amplios conocimientos y capacidades en este campo, que se utilizarán para impulsar el desarrollo de proyectos de EH.

Al combinar la experiencia existente de Spark Therapy&en el desarrollo de terapias génicas con las capacidades de investigación de la terapia génica de regeneración neuronal de NeuExcell &, esta colaboración tiene como objetivo promover el potencial de la terapia génica en Huntington' s comunidad de enfermedades.